临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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Actelion罕见病药物Ledaga获欧盟批准,治疗蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤(MF-CTCL)

来源:生物谷 2017-03-10 10:47

 

2017年3月10日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士生物制药公司Actelion近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准该公司抗癌药Ledaga用于蕈样肉芽肿型皮肤T细胞淋巴瘤(MF-CTCL)的治疗,这是一种罕见的、潜在危及生命的免疫系统癌症,是最常见类型的皮肤T细胞淋巴瘤,其病程具有不可预测性。在大约34%的患者中可观察到病情进展,在晚期阶段时,MF-CTCL细胞能转移至其他机体组织,包括肝、脾、肺。

MF-CTLC通常出现在50岁以上患者,男性多见。该病最初表现为干性皮肤和红色丘疹,伴有或不伴有皮肤瘙痒。正因如此,MF-CTLC常被误认为是湿疹或牛皮癣,导致诊断延迟。MF-CTLC会在皮肤上形成鳞片状斑块,覆盖皮肤或大或小的区域,也可能发展成大的肿块或肿瘤结节,也可能累及淋巴结。

目前的研究表明,确诊为早期阶段的MF-CTLC患者具有一个正常的预期寿命;然而,该病确诊的平均时间为2年至7年。在临床上,MF-CTLC的关键治疗目标是防止疾病进展。

Ledaga(氮芥凝胶,160微克/克)是一种烷化剂药物,这是一种外用的无色凝胶,每日涂抹一次。Ledaga的获批,是基于关键性201研究的数据,这是迄今为止在早期阶段MF-CTCL群体中开展的最大规模的随机对照研究,入组了260例患者。数据显示,接受Ledaga治疗至少6个月的患者中,有77%的患者在病变严重程度指数综合评估(CAILS)得分方面实现了临床缓解,对照组实现临床缓解的患者比例为59%;该研究中,临床缓解定义为CAILS得分从基线改善至少50%。此外,Ledaga治疗组有19%的患者病情实现完全缓解,平均CAILS得分在治疗4周后即表现出降低,而对照组比例为15%。

安全性方面,Ledaga治疗相关的最常见不良反应均与皮肤有关,包括:皮炎(54.7%)、瘙痒症(20.3%)、皮肤感染(11.7%)、皮肤溃疡和水泡(6.3%)、皮肤色素沉着(5.5%)。

Actelion是欧洲最大的生物制药公司,该公司已上市多款肺动脉高压药物,包括Tracleer、Opsumit和Uptravi。今年1月底,Actelion被美国医药巨头强生(JNJ)以300亿美元收购,该笔交易预计将在今年第二季度完成。(生物谷Bioon.com)

原始出处:EU nod for Actelion’s rare immune system cancer drug

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