临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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Science:青光眼不用怕,维生素B3来护航

来源:生物 360 2017-02-17 21:05



由霍华德休斯顿医学研究院 Jackson 实验室的 Simon W.M. John 教授领导的一个研究小组在《科学》杂志报告称:在遗传上易患青光眼的老鼠饮用水里加入维生素 B3,可以有效的预防疾病。

青光眼是最常见的神经退行性疾病之一,影响全世界约 8000 万人。 在大多数青光眼患者中,眼睛或眼内部有害高压导致进行性功能障碍和丧失视网膜神经节细胞 。 视网膜神经节细胞是通过视神经将眼睛连接到脑的神经元细胞。 年龄的增加是青光眼的关键风险因素,有助于眼内压的有害升高和增加的神经元对压力诱导损伤的易感性。

现在,研究表明,维生素 B3 对青光眼出奇的有效,消除了绝大多数年龄相关的分子变化,并提供对患者一个非常坚固的保护 。 它为青光眼患者开发廉价和安全的疗法提供了希望。

“我们想要确定随着眼睛年龄变化的相关关键易感因素,”John 说,“因此增加了对疾病,特别是神经元疾病的脆弱性。 通过了解一般年龄相关机制,有潜力发展新的干预措施,以保护许多人的年龄相关的疾病过程。 与对照小鼠相比,在对遗传性青光眼易感的小鼠中进行各种基因组,代谢,神经生物学和其他测试,研究人员发现 NAD 随着年龄而下降。NAD 是对于神经元和其他细胞中的能量代谢至关重要的分子。

John 将这比作旧摩托车:它本来运行的很好,但是一个小零件随着年龄变得不太可靠,有一天你驾驶它到一个陡峭的山坡或你要去很长的旅程,就因为这一个小零件的不可靠,使你陷入麻烦,还不如一辆新的自行车可靠。

在 NAD 水平降低减少了神经元的可靠性能量代谢 ,尤其是在压力下,例如增加的眼内压,就像你的就摩托车会在山坡上失败一样,失败的次数随着时间增加,导致更多的损害和疾病的进展。

实质上,维生素 B3(烟酰胺,酰胺形式的维生素 B3,也称为烟酰胺)的治疗提高了老化的视网膜神经节细胞的代谢可靠性,使它们更长期保持健康。 “因为这些细胞仍然是健康的,并且仍然具有强的新陈代谢,”研究的第一作者, JAX 博士后助理 Pete Williams 说,“即使在高眼压打开,他们可以更好地抵御破坏性的过程。”

研究人员还发现,Nmnat1(从烟酰胺制造 NAD 酶的基因)的单一基因治疗应用于小鼠模型中能够阻止青光眼的发展。 Williams 说:“对于患者,特别是老年人,每天服用正确剂量的药物可能是一个问题。 所以基因治疗可以是一次性的保护性治疗。”

他指出,通过注射进入眼睛的基因治疗已被批准用于少数非常罕见的人类遗传性眼睛疾病,并且它们对重要的年龄依赖性因子的证明可以使得更常见的眼睛疾病的基因治疗

John 说,该团队正在寻求临床合作伙伴关系,开始测试维生素 B3 治疗青光眼患者的有效性。 他们还正在探索涉及神经变性的其他疾病的治疗的潜在应用。(生物谷 Bioon.com)
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