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罕见病重大进展!美国FDA批准首个治疗杜氏肌营养不良(DMD)的类固醇药物Emflaza

来源:生物谷 2017-02-14 11:00

 

2017年02月14日讯 /生物谷BIOON/ --专注于罕见病新药研发的美国制药公司Marathon Pharma近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准该公司药物Emflaza(deflazacort),用于5岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者的治疗。此次批准,使Emflaza成为全球获批治疗DMD的首个皮质类固醇药物,同时也是全球获批治疗DMD的第二款药物。此前,FDA已授予Emflaza孤儿药地位和优先审查资格。

去年9月底,FDA有条件批准了治疗DMD的首个药物Exondys 51(eteplirsen),该药来自Sarepta公司,专门适用于抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)中存在确证突变可导致51号外显子跳跃(exon 51 skipping)的DMD患者;据估计,该类患者约占全部DMD患者的13%。Exondys 51可解决导致该类DMD病例的根本病因,能够产生有功能的抗肌营养不良蛋白,在临床研究中具有广泛良好的安全性、耐受性和疗效。

不过,与Exondys 51相比,Emflaza的适用人群更为广泛,适用于所有类型基因突变的DMD患者。

Emflaza的获批,是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、52周临床研究的数据。该研究在美国和加拿大开展,共入组196例5-15岁男性儿科非卧床(ambulatory)和卧床(non-ambulatory)患者,是迄今为止在这一患者群体中开展的最大规模的临床研究之一。研究中,患者随机接受Emflaza(0.9或1.2mg/kg/天)、一种活性药物、安慰剂治疗。治疗12周后,安慰剂组再次随机分配接受Emflaza或活性药物治疗额外40周。该研究中,Emflaza的疗效采用第12周时18个肌肉群平均肌力从基线的变化。

数据显示,与安慰剂组相比,Emflaza 0.9mg/kg/天治疗组平均肌力从基线实现显著更大幅度的增加(p=0.017)。此外,在第12周所观察到的肌力增加,在研究的整个52周均能够持续,证明了Emflaza疗效的持久性。

杜氏肌营养不良症(DMD):

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。该病由抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)突变所致,属于进行性肌营养不良症常见类型。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。大部分DMD患者在3-5岁发病,7-12岁彻底丧失行走能力,20岁左右会因为心肌、肺肌无力死亡。

关于罕见病,世界卫生组织的定义是患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。据了解,目前已知的罕见病已超过7000种,中国的罕见病患者已达2000万人。在这些罕见病中,神经系统遗传病占到了50%。而排在神经系统遗传病第一大类的遗传性肌肉病中,肌营养不良居第一位。(生物谷Bioon.com)

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原始出处:FDA approves first steroid for Duchenne muscular dystrophy

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