临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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罕见病新药递送!英国NICE批准Amicus公司法布里病新药Galafold

来源:生物谷 2017-01-05 01:51

2017年1月5日讯 /生物谷BIOON/ --英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)近日发布最终指南,支持将Amicus Therapeutics制药公司的罕见病药物Galafold用于英国国家卫生服务系统(NHS),用于罕见遗传性疾病病——法布里病(Fabry disease)的治疗。Galafold(migalastat)是一种终身治疗药物,其治疗成本为每例患者每年21万英镑(不包括增值税和任何折扣)。

法布里病(Fabry disease)是一种罕见的X连锁遗传性疾病,缺陷基因位于X染色体长臂上。该病是由于α-半乳糖甘酶基因缺陷,造成溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积,进而引发心脏、肾脏、脑血管及神经病变。临床症状通常在儿童与青少年期开始出现,最显著的症状是间歇性的肢体末端疼痛与感觉异常。除此之外,下腹部与大腿间的皮肤出现皮疹,出汗减少,角膜呈现辐射状或螺旋状浊斑。

随着年龄增长,患者最终会出现不可逆转的器官损伤、进行性肾脏和心脏疾病、脑血管病变,最后进展为肾脏衰竭、心脏合并症、早发性中风,可能需要进行透析、肾移植、植入心脏起搏器治疗。

Galafold是一种口服、小分子药物,旨在细胞合成α-半乳糖苷酶A(alpha-gal A)酶时对其进行结合,帮助其正确折叠,改善其功能。据估计,在英国有855例法布里病患者,其中大约140例 适用于Galafold治疗。

在欧盟,Galafold于2016年5月底获欧盟委员会(EC)批准。美国方面,Galafold于2015年9月被美国食品和药物管理局(FDA)拒绝批准。(生物谷Bioon.com)

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原始出处:NICE backs Amicus’ Galafold for Fabry disease

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