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Nature:中国首次利用CRISPR–Cas9编辑过的细胞开展人体临床试验

来源:生物谷 2016-11-17 23:51


2016年11月17日/生物谷BIOON/--来自中国成都市四川大学华西医院的一个研究人员团队首次将利用CRISPR–Cas9进行过基因编辑的细胞注射到一名病人体内。《自然》期刊报道这一注射过程是在2016年10月28日发生的,而且迄今为止,这名病人表现得 “还不错”。

经过基因修饰的细胞之前已被注射到人体内,但是是利用不同的技术实现的。CRISPR-Cas9被认为是一种更加高效的方法。在这项新的努力中,该团队从血液样品中分离出免疫细胞,然后利用CRISPR-Cas9寻找它们中的PD-1蛋白,并且让该蛋白不能发挥功能,而之前的研究已证实这会延缓免疫细胞作出的免疫反应。人们的看法是让这种蛋白失去功能将允许免疫系统更强地抵抗肿瘤生长。这些利用CRISPR-Cas9进行过基因编辑的细胞被放置在一个容器中,在那里,它们在体外培养后能够发生增殖---它们随后经收集后被注射到一名肺癌病人体内,其中这名病人已不能够对任何其他的疗法作出反应。

这种CRISPR-Cas9技术涉及利用一种结合特定DNA序列的向导RNA和一种能够在事先选择的位点上切割DNA链的Cas9酶,从而允许移除DNA链,或者加入新的DNA片段。

这项研究是由四川大学华西医院肿瘤学家卢铀教授领导的。它涉及一名已接受注射的病人和9名其他的志愿者。全世界其他的团队,包括美国的一个团队,仍然处于开展类似的临床试验的规划阶段。美国的一项临床试验(计划在明年早期开展)也将研究利用CRISPR编辑的基因抵抗癌症的可能性。一些人已提出中国卢铀团队取得的新进展指示着超级大国之间开始开展竞赛,这令人回忆起二十世纪六十年代美国和苏联之间开展的太空竞赛。

卢铀团队披露出,这名病人已被安排第二次接受利用CRISPR–Cas9进行过基因编辑的免疫细胞注射,但是未给出具体的时间。这名病人和这项临床试验的9名其他的志愿者将被密切监控6个月的时间来确定这些接受过基因编辑的细胞是否会导致任何不良影响---直到那时卢铀团队才会着重关注这些细胞是否确实在延缓或逆转癌症生长中发生影响。(生物谷 Bioon.com)

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CRISPR gene-editing tested in a person for the first time

David Cyranoski

doi:10.1038/nature.2016.20988

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