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Retrophin罕见肾病药物sparsentanII期临床效果显著,年销售额或将逾十亿美元

来源:生物谷 2016-09-09 09:37

2016年9月9日讯/生物谷BIOON/--美国制药公司Retrophin及合作伙伴Ligand Pharmaceuticals近日一项罕见病药物研发取得重大进展,其治疗局灶性节段性肾小球硬化症(FSGS)的药物sparsentan收获了II期临床积极顶线数据。该药物去年被FDA和欧盟委员会授予孤儿药资格。

据今日早盘消息,Retrophin公司估值上涨了接近三分之一,达到了8亿美元,而Ligand制药上涨了8%,估值已超过24亿美元。

有意思的是,公司充满争议的前任CEO Martin Shkreli立刻在社交媒体发声,表示sparsentan是他在公司首个参与研发的药物。Shkreli在2014年被Retrophin公司辞退,公司起诉他将公有资产用于个人原因,以维持他个人的投资公司。

这项为期8周的双盲II期临床试验达到了主要终点,和对照组irbesartan相比,sparsentan能将患者的蛋白尿水平降低两倍,具有显著的统计学意义。局灶性节段性肾小球硬化症(FSGS)是儿童和成人肾病综合征多发的原发性肾小球疾病,蛋白尿是常见的临床表现,有效降低蛋白尿水平对治疗有益,并且能减少该疾病进展到晚期肾病的风险。

目前,局灶性节段性肾小球硬化症(FSGS)的主要治疗药物为血管紧张素受体阻滞剂、血管紧张素转化酶抑制剂、钙调磷酸酶抑制剂和类固醇等。Ligand制药的CEO John Higgins表示,Sparsentan是公司最出色的合作项目之一。2012年,双方已100万美元预付款、7500万美元里程金和高达9%全球销售额的权益金达成合作。

这项名为DUET的临床试验在64名患者中展开,数据显示,三种不同剂量的sparsentan降低蛋白尿的均值为44.8%,而纳入32名患者的irbesartan对照组,这一数值为18.5%。最高剂量的sparsentan能将患者的蛋白尿从基线水平降低47.4%。Sparsentan为内皮素A型受体阻滞剂和血管紧张素II抑制剂的组合疗法,这项临床试验充分证明了该药物的有效性,有分析师预测该药物的年销售额有望超过10亿美元。(生物谷Bioon.com)

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原始出处:Retrophin, Ligand up on positive PhII data in rare kidney disorder

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