临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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JNCI:重磅!科学家利用CRISPR/Cas9技术使癌症突变失活

来源:生物谷 2016-09-05 18:17

图片摘自:blog.houstonmethodist.org

2016年9月2日 讯 /生物谷BIOON/ --由于在许多生物医学和生物技术领域均有着广泛的应用,“基因魔剪”CRISPR/Cas9或将完全打开癌症研究领域的大门;日前一项刊登在国际杂志Journal of the National Cancer Institute上的研究报告中,来自德国德累斯顿工业大学 (Dresden University of Technology)等机构的研究人员通过研究发现,扮演癌症驱动子的突变或许能够被靶向作用并且修复,而且这些相关的突变也可以被快速诊断,并被用来改善个体化疗法。

作为生物技术研究领域的革命性工具,CRISPR/Cas9在生物医学研究上有着其广泛的用途,其可以实现对细胞基因组中特定位点的DNA进行切割,如今研究人员就发现了一种方法,能够利用该技术诊断并且使得癌症突变失活,从而加速癌症领域的研究。研究者Frank Buchholz说道,通过新一代测序技术我们就能够快速鉴别出癌细胞中的突变,但很多时候我们并不知道到底是哪些突变能够驱动疾病的发生,而且哪些突变是相对良性的。

这项研究中,研究者首先对超过50万个报道的癌症突变进行分析,这些突变从理论上来讲能够被靶向作用,并且超过80%的突变都可以被CRISPR/Cas9系统进行切割修饰;随后研究者人员发现CRISPR/Cas9可以在不明显靶向作用健康野生型等位基因的同时,对一系列常见的癌症突变进行特异性靶向作用;此外,携带癌症特异性引导RNAs的Cas9酶类的表达还能够揭开引发癌细胞生长和变异的突变。

最后研究者Buchholz指出,这是一项重要的研究突破,因为如今我们可以从普通“乘客”突变中分裂出驱动癌症的突变,而这往往是癌症领域研究的薄弱环节,由于每一种癌症都会表现出特殊的突变组合,因此未来我们或许有可能开发出新型的手段来改善因突变促进癌细胞生长相关的癌症的诊断,当然本文研究仅仅是开始,后期研究人员还需要进行更为深入的研究来继续探索。(生物谷Bioon.com)

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Inactivation of Cancer Mutations Utilizing CRISPR/Cas9

Christina Gebler*, Tim Lohoff*, Maciej Paszkowski-Rogacz, Jovan Mircetic, Debojyoti Chakraborty, Aylin Camgoz, Martin V. Hamann, Mirko Theis, Christian Thiede and Frank Buchholz

Although whole-genome sequencing has uncovered a large number of mutations that drive tumorigenesis, functional ratification for most mutations remains sparse. Here, we present an approach to test functional relevance of tumor mutations employing CRISPR/Cas9. Combining comprehensive sgRNA design and an efficient reporter assay to nominate efficient and selective sgRNAs, we establish a pipeline to dissect roles of cancer mutations with potential applicability to personalized medicine and future therapeutic use.

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