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Baxalta遗传性血栓性血小板减少性紫癜(hTTP)药物BAX 930 I期临床收获积极数据

来源:生物谷 2016-05-26 14:30

2016年5月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物制药公司Baxalta近日公布了实验性药物BAX 930(重组整合素样金属蛋白酶与凝血酶13型[recombinant ADAMTS13])一项开放标签、剂量递增I期临床研究的积极数据。该研究调查了BAX 930治疗重度遗传性血栓性血小板减少性紫癜(hTTP)患者的安全性、药代动力学(PK)。数据显示,在重度hTTP成人及青少年患者中,单次输注BAX 930具有良好的安全性。

hTTP是一种罕见的危及生命的血液凝固疾病,与ADAMTS13缺陷有关,若不及时治疗,死亡率接近90%。与血浆输注相比,BAX 930可提供更快的重构(reconstitution,即配制)时间和更短的给药时间,很适合患者在家治疗。

作为一种重组的ADAMTS13,BAX 930有望为hTTP患者提供一种新的治疗选择。此次公布的I期研究数据表明,BAX 930相对传统血浆输注治疗具有潜在优势。研究中,BAX 930具有良好的安全性和药代动力学(PK)属性,这些积极数据支持了将BAX 930推进至III期临床进行进一步的探索。

BAX 930旨在作为当前ADAMTS13替代疗法的一种新选择。目前,ADAMTS13替代疗法采用大容量新鲜冰冻血浆,其中包含一定量的ADAMTS13,通常情况下,准备和输注需要2个小时或更长的时间。与此相反,BAX 930可迅速重构(reconstitution,即配制),很适合患者在家治疗。

hTTP是一种罕见的危及生命的血液凝血疾病,患者体内ADAMTS13存在先天不足。ADAMTS13是一种酶,切割参与血液凝固的血管性假血友病因子(vWF)蛋白。在美国和欧盟,BAX 930均被授予孤儿药地位。

此次公布的I期研究数据来自已完成多中心研究的15例重度hTTP患者。在3个剂量组,每例患者接受一剂BAX 930治疗。药代动力学(PK)数据证实3种剂量BAX 930具有一致的半衰期和一种线性剂量反应。研究中无严重不良事件报告。最高剂量组,3例受试者报告了3种可能相关的不良事件,恶心、胀气和降低的VWF活性,所有这些报告的不良事件在没有使用药物的情况下很快得到解决。免疫原性试验显示在所有个体中均呈阴性。(生物谷Bioon.com)

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原始出处:Baxalta Reports Positive Phase 1 Results for BAX 930, Investigational Recombinant ADAMTS13 to Treat Hereditary Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (hTTP)

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