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Jazz制药肝脏罕见病药物Defitelio获FDA批准

来源:生物谷 2016-04-01 16:18

 

2016年4月1日讯/生物谷BIOON/--爵士制药(Jazz Pharma)的罕见病管线近日收获一则重磅利好消息,其药物Defitelio (defibrotide sodium)获得美国FDA批准,用于成人和儿童治疗由血液干细胞移植造成的肝静脉阻塞(VOD)。这是美国第一个获批的用于治疗严重肝静脉阻塞(VOD)的药物。

肝静脉阻塞是一种罕见却致命的疾病,通常见于那些接受过高剂量化疗以及血液干细胞移植的血癌患者。肝静脉阻塞(VOD)的症状为肝血管阻塞,进而导致肝内血液交换减少和肿胀,这会造成肝损伤,还有可能累及肾脏和肺功能。接受血液干细胞移植的人群的2%会出现这类并发症,而其中80%都是致命的。

美国卫生资源和服务管理局在2013年发布的数据表明,每年美国会实施18000例骨髓或脐带血移植。

一项包括528名患者的临床实验表明,Defitelio治疗的肝静脉阻塞患者在血液干细胞移植(HSCT)100天后的生存率为38-45%,而仅接受支持性护理的患者,其生存率只有21-31%。

据悉,Jazz还将在今年开展Defitelio用于预防肝静脉阻塞的临床试验,这将为Defitelio的销量提供新的增长点。同时Jazz表示将在一周内把该药物推进美国市场。

2014年,Defitelio在欧洲获批用于肝静脉阻塞,每个病人每年要花费33000英镑(约47000美元),这个费用和重症监护室的费用相当。

去年该药物在欧洲的销售额为7100万美元,略低于2014年。Defitelio是Jazz在2013年10亿美元收购意大利药企Gentium时一并收购的。

Jazz表示,Defitelio在美国的销量增幅需要时间,这与肝静脉阻塞诊断不足有关,预计今年在美国将会收获1至1.25亿美元的销售额。此外,Jazz还将开展一项医疗教育项目,旨在解决肝静脉阻塞诊断不足的问题。

Jazz制药总部位于爱尔兰,目前在美加,以及欧洲多个国家都有分支机构,销售渠道伙伴遍及世界80多个国家。公司致力于特种生物制药的研发和销售,主要产品聚焦在睡眠(Sleep),血液/肿瘤(Hematology/Oncology),疼痛(Pain)和神经(Psychiatry)领域。(生物谷Bioon.com)

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原始出处:Jazz Pharma bags FDA approval for rare disease drug

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