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NICE发布最终指南,推荐使用Biomarin罕见病药物Vimizim

  1. 溶酶体贮积症
  2. 粘多糖贮积症IVa型
  3. 罕见病

来源:生物谷 2015-12-21 16:02

近日,英国NICE发布最终指南,推荐罕见病——溶酶体贮积症患者使用Biomarin的Vimizim进行治疗。

2015年12月21日讯/生物谷BIOON/--近日,英国NICE发布最终指南,推荐罕见病——溶酶体贮积症患者使用Biomarin的Vimizim进行治疗。

溶酶体贮积症是一类遗传代谢疾病,患者由于基因突变导致溶酶体中缺乏某些酸性水解酶,从而导致生物大分子不能正常降解而在溶酶体中贮积,引起细胞组织器官功能的障碍。

此次NICE批准Vimizim用于治疗粘多糖贮积症IVa型(又被称为MPS IVa和Morquio综合征)。作为一种罕见病,目前英国只有88名患者。根据制药公司和英国NHS的协议,这88名患者将纳入保险接受治疗。

粘多糖贮积症IVa型患者缺乏降解大分子糖类的酶,导致机体无法利用这些糖,逐渐在组织和器官中累积,最终导致一系列症状,比如关节和骨骼异常、听觉视觉丧失、心脏瓣膜疾病以及疼痛。

Vimizim可以取代酶发挥作用,这是首个针对病因的治疗药物,不过价格也是异常昂贵,每人每年要花费39.5万英镑的治疗费用。然而根据制药公司和NHS达成的协议,所有临床上符合治疗标准的英国患者,将在未来5年中接受Vimizim治疗,而相关的临床数据也将用于评估该药物。

NICE技术评估部门负责人Meindert Boysen表示,NICE和Biomarin达成的协议不仅提供了可让人接受的价格,而且为这个临床效果尚不明确的药物提供了可供评估的数据。

然而,苏格兰的药物管理局以长期疗效不明、价格过高等要求拒绝了Vimizim。但值得一提的是,今年上半年FDA批准了Vimizim在美国上市,用于治疗粘多糖贮积症IVa型。Vimizim的市场空间并不大,但超高的价格仍可每年为Biomarin创造50万美元的收益。(生物谷Bioon.com)

信源:Final NICE OK for Biomarin's Vimizim

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