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面子工程还是确有必要?美国加速药物审批引质疑

来源:生物谷 2015-12-02 13:07

2015年12月2日讯 /生物谷BIOON/ --尽管世界医学水平取得迅速发展,但是许多疾病如癌症等仍然没有彻底治愈的方法。而为了减缓这类病人的痛苦以及加速药物的审批流程,FDA推出了快速通道、优先评审、加速审批、以及“突破性药物”等一系列加速审批的政策,曾创造了从接收到申报到批准上市只花了4天的神话。

今年夏天,美国政府又提交了“21世纪治愈法案”(21st Century Cures Act)旨在进一步推动药物审批加速。然而,在这一片繁荣的背后,一些最新研究认为加速审批或许会使一些无效甚至是有害的药物进入市场。

研究人员以最为复杂的神经退行性疾病为例,研究历史表明基于生物标记物显示的药物疗效往往并不可靠,许多在临床早期研究中显示效果良好的药物最终仍会被证明无效。然而,基于生物标记物研究的加速审批却恰恰是此前白宫提出的药物审批加速法案的重要内容。

类似的担忧还存在于其他疾病的加速审批上。例如肿瘤药物的加速审批使得管理人员可以根据肿瘤停止生长的证据来完成相应审批;骨质疏松药物可以根据患者骨密度是否上升来进行审批。然而这些指标并不意味着患者的病情得到根本好转,专注于这些替代指标的审批可能最终并无益于药物的创新开发。

最近发表在Nature Reviews Drug Discovery的一项研究称,中枢神经系统药物的早期研究并不可靠。研究人员统计了1990年-2012年间药物的研发情况,结果发现在临床后期研究中,多发性硬化症、抑郁症等神经系统药物的成功率远低于其他类型的药物。因此,研究人员担心基于早期临床研究的快速审批最终可能会导致“劳民伤财”的结果。

无独有偶,另一项发表在British Medical Journal的研究对比了三种阿尔兹海默症药物疗法。这三种药物都在临床早期研究中表现出了很好的疗效。然而,在随后的临床晚期研究中,其中一种药物semagacestat被认为有导致患者患上皮肤癌的风险,另外两种药物则被认为在大规模的临床研究中并没有显着疗效,这无疑为FDA的快速审批政策敲响了警钟。

不过,FDA也曾表示,无论上述法案是否通过,FDA最重要的职责——审批安全有效药物上市的任务绝对不会动摇。

一般而言,一种药物要走上临床必须经过三期临床研究。临床一期研究主要考察药物的安全性和剂量;临床二期研究则考察药物的药效和可能存在的副作用;至于耗时最长、规模最大以及最为昂贵的临床三期研究则考察药物的安全性和药效。

药品监管部门不仅要做"患者安全的守门人",更要做"生物医药产业发展的促进者"。在生物谷小编看来,加速审批大大提高了医药开发者的积极性。有利于更多优秀药物迅速进入临床,帮助有需要的患者。但是政策绝不能作为临床研发的指导,只有依据合理、科学的审批思路才能够最大限度利用飞速发展的医药技术。

背景阅读(资料来源:美中药源/吕顺)

“21世纪治愈法案”由共和党众议员Fred Upton和民主党参议员Diana DeGette联合提出,旨在改革药品监管政策,加快治疗亟需的药品审批,弥补医学研究、医药产业与药品监管之间的缺口。

该法案在2014年4月由众议院能源委员会提出,在经过有患者权益组织、非盈利团体、学术界、产业界、监管机构、立法机构成员参加的12次圆桌会议和8次国会听证之后,在2015年1月公布了法案的讨论稿并公开征询各方意见。5月21日,法案的修订稿获得众议院能源委员会举手投票通过。其实施将改变国立卫生研究院(NIH)多年来一直停留在90亿美元预算的局面,在今后的5年里将增加87.5亿美元的财政拨款,同时FDA的经费也增加5.5亿美元。

“21世纪治愈法案”是新药开发立法的又一个里程碑,不仅进一步推动FDA对新药评审的改革,也赋予国立卫生研究院(NIH)更多的研究资源,促进基础医疗研究的发展。该法案主要包括两个目标,一是进一步改革药品监管流程,尤其缩短那些治疗亟需药品的审批;另一个是加强基础医疗研究,鼓励医学创新。(生物谷Bioon.com)

生物谷推荐的原文链接:

Politicians want to speed up drug approvals. That could backfire.
 

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