新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 报告 » 【报告】美国马萨诸塞州:罕见病药物开发沃土,引领罕见病市场新标向

【报告】美国马萨诸塞州:罕见病药物开发沃土,引领罕见病市场新标向

来源:生物谷 2015-11-13 11:09

2015年11月13日讯 /生物谷BIOON/ --美国马萨诸塞州(MA)是美国五大生物技术及生物医药产业区之一,孕育了诸多家生物技术和药物研制公司,强大科研实力背景及产品转化,使得这一产业区成为医药研发前沿不可撼动的风向标。经过多年产业积淀,马萨诸塞州已经成为新一代罕见病药物开发孵化器,《波士顿商业杂志》就马萨诸塞州引领罕见病药物市场大发展现状进行了深入调查。

Evaluate Pharma针对一些从事罕见病新药研发制药企业进行了调查和分析,结果发现在业界排行前25名的罕见病药物(已批准、待批准)中,有12款药物是出自马萨诸塞州 (MA)属制药公司,如福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)、百健(Biogen,Inc)。虽然生锐制药(Shire)和健赞公司(Genzyme Corporation)的总部并非位于MA,鉴于两公司大量新药研发工作被安排在MA分公司进行,故该调查报告中将生锐制药和健赞公司(Genzyme Corporation)也一并纳入MA属制药公司名下。

调查报告中指出的12款罕见病新药,包括已上市药物和一些尚未获得审批通过的在研药物,预计到2020年,总体药物有望冲关85亿美元销售额。

下面生物谷小编将对报告中来自马萨诸塞州的前10名罕见病药物及其开发公司进行简要介绍。

1. 福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)

Orkambi,是一款囊性纤维化(CF)治疗药物,于今年7月喜获FDA批准,预计到2020年销售额将能冲破28亿美元。Orkambi是一款复方药物,由已上市产品Kalydeco(ivacaftor)和Lumacaftor组成。Kalydeco是全球首个CF靶向治疗药物,但适用人群只是较为罕见的CFTR基因G551D突变CF患者。复方组分Lumacaftor则主要治疗F508del基因突变患者,该群体占CF患者人群绝大比例。因此,相较于Kalydeco而言,Orkambi在适用人群上拥有绝对优势,是一款用于治疗2种基因变异的CF药物。为此,分析预测,Orkambi的成功上市,在推动福泰制药“退出丙肝市场,专注囊纤维化”战略转型的同时,也将助力实现利润高增长。

2. 百健(Biogen)

AVONEX(干扰素β-1a),用于治疗多发性硬化症,预计到2020年将产生高达10亿美元销售额。

3. 百健(Biogen)

Eloctate,是一种长效重组凝血因子VIII Fc融合蛋白药物,用于治疗A型血友病,到2020年预计销售额达到8亿美元。

4. 生锐制药(Shire Pharmaceuticals)

Cinryze,是一种C1 酯酶抑制剂,用于治疗遗传性血管水肿,分析预测。到2020年预计将产生7.65亿美元销售额。今年10月,FDA 对Cinryze在肾移植受者中静脉注射用于抗体介导排斥反应(AMR)的研究授予了快速通道审评资格。目前尚无治疗药物获批用于抗体介导排斥反应,这一契机为Cinryze打开更广阔市场赚足了眼球。

5.福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)

Kalydeco,是全球是首个靶向囊性纤维化(CF)的药物,适用人群是较为罕见的CFTR基因G551D突变CF患者。预计到2020年销售额将达到5.51亿美元。美国总统奥巴马曾在一次国情咨文中对Kalydeco的上市给予了高度的认可,由此可知其市场影响力。

6. Infinity制药(Infinity Pharmaceuticals)

Duvelisib(IPI-145),是一种新型的口服磷酸肌醇3激酶(PI3K) delta/gamma双靶点抑制剂,用于治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL),目前该研究处于III期临床。若能顺利获批,预计将创下4.62亿美元销售额。

7. 健赞公司(Genzyme)

Fabrazyme,是一种基因重组蛋白质,用于替代母系遗传病法布里病(Fabry  disease)患者体内缺乏的α-半乳糖苷酶A,预计到2020年销售额将达到4.49亿美元。

8. AMAG制药(AMAG Pharmaceuticals)

Makena(己酸羟孕酮,hydroxyprogesterone caproate),于2011年在美批准上市,用于降低早产风险的药物。Amag制药公司通过收购私人控股的女性健康护理公司Lumara Health Inc,一举将后者生产的Makena收入囊中。分析预测,到2020年Makena销售额有望达到4.3亿美元。

9. Alnylam制药(Alnylam Pharmaceuticals)

Patisiran,是一种RNA干扰(RNAi)药物,用于罕见病家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)患者的转甲状腺素相关淀粉样变性(ATTR),目前处于III期临床阶段。分析预测,到2020年该药有望突破3.91亿美元销售额。

10. Tesaro公司

Nirparib,是一种新型口服的选择性聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂,用于治疗铂类敏感性卵巢癌和HER2阴性、BRCA1/2阳性乳腺癌,目前处于III期临床阶段。报告中指出,到2020年该药销售额有望达到3.25亿美元。

根据调查,新泽西州以诞生8种罕见病药物排名第二,仅次于马萨诸塞州,其中包括默沙东的重磅药Keytruda和新基公司的Revlimid。加利福尼亚州以7种罕见病药物上榜排名第三。(生物谷Bioon.com)

信源:Report Reveals Massachusetts Leads the Orphan Disease Drug Market

温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库