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基因疗法辉煌难在 Celladon黯然裁员

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  3. 心脏衰竭

来源:生物谷 2015-05-04 13:21

位于圣迭戈的生物医药公司Celladon在2014年曾经风光无限,公司开发的用于治疗心脏衰竭的基因疗法药物Mydicar获得了FDA的突破性药物疗法认证,而这也是首个获此殊荣的基因疗法。然而,时隔仅仅一年,整个形势急转直下。 就在上周,公司突然宣布Mydicar 在CUPID2

2015年4月28日讯 /生物谷BIOON/ --位于圣迭戈的生物医药公司Celladon在2014年曾经风光无限,公司开发的用于治疗心脏衰竭的基因疗法药物Mydicar获得了FDA的突破性药物疗法认证,这也是首个获此殊荣的基因疗法。然而,时隔仅仅一年,整个形势急转直下。

就在上周,公司突然宣布Mydicar 在CUPID2二期临床研究中彻底失败,错过实验一级和二级终点(实验一级终点为心衰诱发住院事件,二级终点为全因死亡、心脏移植、和体外循环支持治疗事件。)

Mydicar是通过促进人体心脏组织中一种名为SERCA2a的表达来治疗心脏衰竭的药物。SERCA2a在心肌细胞的钙离子循环中扮演着重要角色。Celladon的研究人员利用一种良性病毒将相应基因片段输送至患者体内,此前研究证明这种疗法具有出色疗效。然而此次临床二期研究结果无疑给公司致命打击。公司股价暴跌,市值蒸发逾80%之多。公司CEO Krisztina Zsebo对这一结果表示震惊和失望。目前研究人员仍然在深入分析数据。不过,受此影响,公司已经开始着手考虑裁员和节省开支等措施。

目前美国约有35万名被确诊为患有慢性心力衰竭的患者。而目前这一领域已经有20年没有新药上市。心衰是一个非常常见、非常复杂的疾病,多年来没有什么进展。前年诺华的Serelaxin在一个三期临床实验虽然仅达到部分疗效终点,但作为安全性终点意外发现Serelaxin能降低6个月死亡率,曾令很多人对这个产品抱有很大希望。但去年被FDA专家组11:0枪毙,欧盟也拒绝了该药的上市申请。此次的研究结果对整个心脏病药物研究市场都算得上一个重大打击。(生物谷Bioon.com)

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Celladon Anticipates Layoffs After Its Gene Therapy Trial Fails

 

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