临床研究

以疾病的诊断、治疗、预后、病因为目标;以病人为对象;以群体研究为主要研究方法;以医疗机构为基地的一类医学研究的总称。通过临床研究获得治疗方法的安全性和有效性。在群体中进行药物测试,以期获得剂量、药物作用、不良反应等相关资料,从而对治疗方法进行安全性有效性评价。

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喜讯!FDA准许推进乙肝RNAi药物ARC-520临床研究

来源:生物谷 2015-04-14 10:26

2015年4月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术公司Arrowhead(箭头)乙肝RNAi药物ARC-520近日传来好消息,美国FDA已批准继续推进ARC-520的一项多剂量IIb期临床研究Heparc-2004。目前,ARC-520正处于II期临床开发,该药每月注射一次,具有功能性治愈乙肝的潜力。

Arrowhead计划在一个月内启动患者招募工作并启动该项多剂量IIb期研究。此外,该公司也正在与美国以外的多家监管机构合作,启动额外的IIb期研究。消息发布后,该公司股价应声飙升16%。

Heparc-2004是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、多剂量IIb期研究,计划招募12例正接受恩替卡韦(entecavir)或替诺福韦(tenofovir)维持治疗的慢性免疫活动期HBV感染者。研究中,患者将以2:1的比例随机分配,其中8例患者接受静脉注射ARC-520(剂量:1mg/kg体重,每月注射一次,共注射3次),4例患者静脉注射安慰剂,随后对患者随访至少147天。该研究的主要目标是评估患者经3剂ARC-520治疗后,乙肝病毒(HBV)水平的下降幅度。次要目标是评估ARC-520的安全性、耐受性和药代动力学,并调查ARC-520对恩替卡韦和替诺福韦的潜在作用,以及其他探索性安全性和药效学目标。

需要指出的是,ARC-520的临床推进在今年初遭受了一些挫折。2014年12月,Arrowhead公司向FDA提交乙肝RNAi药物ARC-520的实验性新药申请(IND),提出了一种平行设计的多剂量IIb期研究,计划同时调查2mg/kg和4mg/kg剂量的疗效和安全性。然而,DFA在2015年1月通知Arrowhead公司暂停该药的部分临床项目,要求将ARC-520的剂量由原计划的2mg/kg和4mg/kg降低至1mg/kg。此外,FDA还要求提供更多的关于ARC-520单剂量治疗的数据,包括来自单剂量IIa期研究(1-4mg/kg)、正在开展的多剂量非临床研究以及Heparc2004研究的数据,以便更全面的了解ARC-520的潜在副作用。

目前,Arrowhead公司有3种RNAi药物处于临床开发阶段,乙肝药物ARC-520是走的最远的一个项目。此外,该公司RNAi管线资产还包括一种罕见病药物ARC-AAT以及治疗肝脏疾病的一系列临床前资产。上个月,Arrowhead耗资3500万买进了诺华抛弃的RNAi项目。而在2011年,Arrowhead以同样的方式买进了被罗氏放弃的RNAi项目。

关于ARC-520:

ARC-520是一种基于RNA干扰(RNAi)的药物,开发用于治疗慢性B型肝炎(乙肝),具有功能性治愈乙肝的潜力。ARC-520介入信使核糖核酸(mRNA)水平,这是乙肝病毒逆转录过程的上游,是当前临床最常使用的核苷和核苷类似物标准治疗药物的作用靶标。

ACR-520采用了Arrowhead公司独有的Dynamic Polyconjugates输送系统,其原理是通过RNA干扰作用来封闭乙肝病毒某些蛋白的表达,导致病毒无法增殖,然后再利用人体免疫系统对剩余病毒进行清除,实现免疫清洁状态(immune clearant state),特征为乙肝表面抗原(HBsAg)血清学转阴以及有或无血清学转换。

目前,Arrowhead公司已完成了了I期单剂量递增研究,正在开展单剂量IIa研究和多剂量IIb期研究。

乙肝现状:

据估计,在全球范围内,有多达3.5-4亿乙肝患者,该病可导致肝硬化,是全球80%原发性肝癌的直接病因。中国是乙肝大国,据保守估计,全国13亿人口中有1亿慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染者,约占全球乙肝携带者的1/3,而且我国乙肝发病率还在持续上升。(生物谷Bioon.com)

英文原文:FDA clears the way for Arrowhead's hep B treatment, with a caveat

Arrowhead ($ARWR) is finally moving forward with a Phase IIb study on its hepatitis B treatment thanks to the FDA, but the company will need to further convince regulators before it can mount a larger effort.

The FDA has cleared Arrowhead to begin a multiple-dose Phase IIb trial of ARC-520, an RNA treatment designed to help the immune system fight hep B infection. The company now plans to get rolling on Heparc-2004, a placebo-controlled trial that will enroll up to 12 patients and test how well the once-monthly ARC-520 can reduce bodily levels of hep B virus. Patients will get three doses of either 1 milligram per kilogram of ARC-520 or placebo, once every four weeks, and Arrowhead will track results over 147 days.

But the FDA is not backing off from a clinical hold instituted in January that limits just how much of ARC-520 Arrowhead can administer. The biotech had initially planned to run a Phase IIb study in which two patient groups would get 2 and 4 milligrams per kilogram in parallel, but the agency wants to see more preclinical results and data from Heparc-2004 before allowing that to proceed, Arrowhead said.

In the meantime, the company is working to get its Heparc-2004 up and running as soon as possible, expecting to begin enrollment in about a month. And Arrowhead's investors cheered the incremental victory, sending the biotech's shares up about 16% on Monday morning.

ARC-520 is the top prospect in Arrowhead's stable of RNA interference treatments, which includes the rare disease treatment ARC-AAT and a slew of preclinical assets for liver ailments. The biotech made headlines last month when struck a $35 million deal to pick up Novartis' ($NVS) discarded RNAi assets, replicating a similar agreement with Roche ($RHHBY) from 2011.

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