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Neuron:华盛顿大学新技术为治疗亨丁顿氏病带来希望

来源:生物谷 2014-11-03 16:54

2014年11月3日讯 /生物谷BIOON/ --神经退行性疾病一直都是生物研究和临床医学中的一个重大难题。而亨廷顿氏症则是神经退行性疾病中的一个典型代表。最近华盛顿大学的研究人员利用microRNA技术成功诱导人皮肤细胞转化为神经元细胞,为治疗亨丁顿氏症带来了一线希望。研究人员首先采集患者的皮肤细胞并将其在模拟大脑环境的条件下培养,同时利用两种不同的microRNA诱导皮肤细胞,最终将其转化为神经元细胞。科学家在该研究中使用的两种microRNA——miR-9和miR-124在此前就被发现与DNA的组装组装和控制细胞分化为神经元的命运有关。科学家相信通过这两种microRNA的诱导能够使细胞定向分化为神经元。

这一结果已经被发表在著名杂志Neuron上。下一步研究人员希望进一步利用这一方法将皮肤细胞转化为棘突神经元,并将其转入亨廷顿氏症小鼠模型上以评价这一方法治疗这种神经退行性疾病的效果和可能性。科学家希望将这一发现转化为现实的疗法为亨廷顿氏症患者提供新的希望。

生物谷推荐的英文摘要:

Neuron          DOI: http://dx.doi.org/10.1016/j.neuron.2014.10.016

Generation of Human Striatal Neurons by MicroRNA-Dependent Direct Conversion of Fibroblasts

Matheus B. Victor, Michelle Richner, Tracey O. Hermanstyne, Joseph L. Ransdell, Courtney Sobieski, Pan-Yue Deng, Vitaly A. Klyachko, Jeanne M. Nerbonne, Andrew S. Yoo

Summary

The promise of using reprogrammed human neurons for disease modeling and regenerative medicine relies on the ability to induce patient-derived neurons with high efficiency and subtype specificity. We have previously shown that ectopic expression of brain-enriched microRNAs (miRNAs), miR-9/9? and miR-124 (miR-9/9?-124), promoted direct conversion of human fibroblasts into neurons. Here we show that coexpression of miR-9/9?-124 with transcription factors enriched in the developing striatum, BCL11B (also known as CTIP2), DLX1, DLX2, and MYT1L, can guide the conversion of human postnatal and adult fibroblasts into an enriched population of neurons analogous to striatal medium spiny neurons (MSNs). When transplanted in the mouse brain, the reprogrammed human cells persisted in situ for over 6 months, exhibited membrane properties equivalent to native MSNs, and extended projections to the anatomical targets of MSNs. These findings highlight the potential of exploiting the synergism between miR-9/9?-124 and transcription factors to generate specific neuronal subtypes.

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