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汤森路透:已发表临床研究结果对研究和开发表现出的价值

来源:汤森路透 2014-10-23 15:50

多年以来,研发依靠临床研究结果帮助其制定睿智决策,以此设计自己的试验使其候选药获批。临床研究结果价值的一部分需要面对一个事实,一种新药可能要花费数年获批并让患者有药可用。人们充分认识到在研发中,一种药物从发现到面市一般平均需要12年,整个开发周期中平均花费40亿美元。因为只有十分之一的药物能走到这一步,使用临床研究结果数据预测哪些药物值得追求,削减成本的动力强大。

综合相似药物的历史临床数据,使用去身份化患者病例构建结局模型,预测试验目标人群的风险,这些方法确实能帮助药物开发人员将最大精力集中在有前景的治疗上。例如,现有数据表明非霍奇金淋巴瘤临床试验从开始到完成平均约花费5-6年(图3)。

由于临床试验明显都是漫长而代价高昂的,因此各家公司都想确保试验从最初开始就能成功。借助能洞悉现有临床试验数据的新工具和技术,制药公司都能使其试验更为有效,成本效益更高。例如,他们能结合其他类似试验的表现,使用试验历时查看器分析估计分配给执行特定适应症的时间是否合理。此外还能估计正在进行的试验结果何时能开始披露。但对于能从资源规划中采集知识、以及能实施有效成功试验的药厂,若发表了既往临床试验结果并可供查阅,则将造福大众。

除了利用已发表的临床研究结果使药物开发和批准过程更具成本效益外,一种不断增长的趋势是使用文献中的现有临床试验数据了解药物再利用机遇。由于开发药物的成本居高不下,开发出来的重磅药越来越少,故研究人员纷纷而再利用以支持治疗产品组合。药物再利用的一条方法是挖掘制药企业和学术机构产生的海量药理学、生物学、化学及临床数据。通过刊物获得这类数据认为对促进重新利用现有治疗药具有重要意义。例如,通过调查具有相同作用机制的其他药物试验结果,了解哪些适应症和患者群体有关,便能评价药物再利用潜力。图4显示的是极光蛋白激酶1抑制剂的临床试验结果。

对38项试验结果中的前十大适应症分析,为再利用极光激酶抑制剂药物治疗其他疾病的方法提供了一些认识。例如,急性髓性白血病和实体瘤是极光激酶抑制剂的主治疾病。但其他血液癌症(如非霍奇金淋巴瘤)或其他实体瘤(如转移)有望也能用这类药物治疗。密切查看患者部分的信息,这些试验的结果及结局将支持产生一些可能的新用法,让极光激酶1抑制剂治疗其他适应症。已发表的临床试验也能用于与治疗药同步开发搭配诊断。搭配诊断可描述为“旨在评估患者对特定医学治疗是否产生有利反应的生物分析方法”4。试验期间,常与治疗一起评价基因组学、分子学及代谢生物标记物,以此确定治疗对患者有多大作用。在此背景下,用于测定疗效生物标记物所用的方法就认为是搭配诊断。可以开发精准试验测定疗效标记物,涉及这些标记物临床试验结果将能支持搭配诊断的开发。

据估计,根据药物类别及治疗用途,特定药物的疗效大概介于30%-70%不等5。基于这一原因,能否与药物一起开发搭配诊断,对帮助识别哪组患者反应良好具有重要意义。治疗与搭配诊断一起开发,从长远来看对药企和患者都有巨大的经济和健康惠利。

目前有11种以上治疗药需要搭配诊断检查。主要的例子包括Ziagen(赛进,GSK公司,治疗感染性疾病)、Epitol/Tegretol(Novartis公司,治疗神经精神疾病)、Herceptin(赫赛汀,Genentech/Roche 公司,治疗癌症)、Tasigna(Novartis公司,治疗癌症)、Sprycel(Bristol Myers Squibb,治疗癌症)、Trisenox(Cephalon 公司,治疗癌症)、Erbitux(Bristol Myers Squibb 公司,治疗癌症)、Tarceva(Genentech/Roche公司,治疗癌症)、Vectibex(Amgen公司,治疗癌症)、Tyverb(GSK公司,治疗癌症)及  Iressa(Astra-Zeneca/Teva 公司,治疗癌症)6。

试验中疗效生物标记物有多大作用的结果,不但能支持与治疗同时开发搭配诊断,对药企的开发也有重要意义,帮助缩短特定试验的耗时,降低其成本。分子诊断还依赖疗效生物标记物评估的结果,从而了解分子特点匹配搭配诊断所试验的或临床研究中评价有利的疗效生物标记物的患者能否从特定治疗受益。这些结果不发表,药物开发、医生和患者的能力就会更加受限,无法了解哪些生物标记物是治疗疗效的良好指标,因此无法从这些知识受益。(生物谷Bioon.com)

 

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