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The Lancet:首次报道人类胚胎干细胞治疗疾病的安全性及有效性

来源:生物谷 2014-10-16 15:35

2014年10月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,刊登在国际杂志The Lancet上的一篇研究论文中,来自美国先进细胞技术公司的首席科学家Robert Lanza教授揭示了人类胚胎干细胞(hESCs)在治疗人类疾病领域中从中期到长期都具有一定的安全性。

文章中,研究者表示,在hESCs移植入18位患有不同形式的黄斑变性患者机体中三年后hESCs移植疗法依然具有一定的安全性,而且这种干细胞移植技术可以使得超过一般的患者恢复部分视力。胚胎干细胞具有分化为机体任何类型细胞的能力,但是如果将其移植入机体中就会发生引发很多问题,比如畸胎瘤形成的风险及免疫排斥等问题。

免疫豁免位点,即不能够产生强烈免疫反应的部位,比如眼睛,就将成为人类机体因干细胞移植首先获益的部位。在两个1/2阶段的研究中,研究人员使hESCs分化成为视网膜色素上皮细胞,并且将其移植入9位患斯塔加德黄斑营养不良症的患者及9位干萎缩性年龄相关的黄斑变性患者机体中,目前针对上述疾病并无有效的治疗手段,这些患者眼部的视网膜中的光感受器会变性最终引发患者完全失明。

文章中,所有的参与者都被注射了三种不同剂量视网膜细胞中的一种,即5万、10万及15万个视网膜细胞,这些视网膜细胞被注射到了患者的眼睛患处的视网膜下间隙。研究者Steven Schwartz教授表示,我们的研究结果揭示了hESCs在治疗人类眼部退行性疾病上的潜力及安全性,也为我们后期利用hESCs进行更多人类疾病的治疗提供了更多的帮助和研究思路。

研究者表示,后期他们还将开展更多更为深入的研究,旨在调节路径上诱导多能干细胞来开发基于干细胞的更多新型疗法,为人类的健康事业带来巨大帮助。(生物谷Bioon.com)

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Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt’s macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies

Steven D Schwartz, Carl D Regillo, Byron L Lam, Dean Eliott, Philip J Rosenfeld, Ninel Z Gregori, Jean-Pierre Hubschman, Janet L Davis, Gad Heilwell, Marc Spirn, Joseph Maguire, Roger Gay, Jane Bateman, Rosaleen M Ostrick, Debra Morris, Matthew Vincent, Eddy Anglade, Lucian V Del Priore, Robert Lanza.

hESC transplants used to treat severe vision loss in 18 patients with different forms of macular degeneration appeared safe up to 3 years post-transplant, and the technology restored some sight in more than half of the patients. "Embryonic stem cells have the potential to become any cell type in the body, but transplantation has been complicated by problems including the risk of teratoma formation and immune rejection," explains lead author Professor Robert Lanza, Chief Scientific officer at Advanced Cell Technology in the USA. "As a result, immunoprivileged sites (that do not produce a strong immune response) such as the eye have become the first parts of the human body to benefit from this technology." In the two phase 1/2 studies, hESCs were differentiated into retinal pigment epithelium cells and transplanted into nine patients with Stargardt's macular dystrophy and nine patients with dry atrophic age-related macular degeneration, the leading causes of juvenile and adult blindness in the developed world, respectively. No effective treatments exist for either condition, and eventually the light-receiving (photoreceptor) cells of the retina degenerate leading to complete blindness.

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