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Ehud Marom:非常希望中国干细胞研究政策法规尽快明确

来源:生物谷 2013-12-20 10:38

【编者按】干细胞作为新兴的生物疗法,对于一些重大的难治型疾病,比如:退行性关节炎,抗GVHD,神经退化性,视网膜褪变疾病, 糖尿病,肝病,被寄予厚望。现阶段国际上韩国、加拿大等国家已经批准相关产品;美国、英国、德国、日本等国也走在研究应用前列。近日,生物谷专访了Stem Cell Medicine的 Ehud Marom先生(公司拥有者以及CEO),通过本次访谈了解到国际上干细胞药物监管情况,更重要是了解了以色列干细胞研究及产品开发现状,以及其对未来干细胞产品的预测。

生物谷:Ehud Marom(马龙)先生,请简单介绍一下Stem Cell Medicine 公司及主要开展的工作

Ehud Marom :Stem Cell Medicine(SCM )成立于2010年,是由化工,医药,生物行业中资深人士所建立的以色列公司。SCM隶属于一家全球性的制药集团,其总公司在以色列,专注于干细胞和血液系统再生解决方案,在以色列,德国和中国设有研发机构。公司团队由在生命科学与制药行业中经验丰富的企业和Teva专家所组成。我们拥有强大的研发能力,目前正在开发细胞组织特别是干细胞的处理方法,包括高效快速的分离,鉴定,增殖和保存技术。SCM是一个私人投资的公司,得到了德国首席科学家和以色列政府的支持。SCM拥有7项专利,涵盖细胞扩增,存储和干细胞对不同适应症的应用。

SCM主要开展的工作:

基于细胞的疗法和干细胞组合的个性化医疗,以及将其开发成为长效注射剂和常规药物。

生物库:在耶路撒冷,公司拥有组织库和干细胞库,以及获GMP认证的厂房,内有和世界先进水平接轨的仪器。我们提供收集,处理,扩增和存储来自各种来源的干细胞的服务,如:脂肪,毛囊,脐带血,脐带和牙髓

以脂肪组织为基础的细胞技术,用于再生以及个性化服务的美容治疗。

生物谷:干细胞作为新兴疗法,具有广阔的前景,世界各国相应研究及产品开发均发展迅猛,部分国家如加拿大和韩国已经有产品推向市场,请您简单介绍一下国际上的产品开发情况。

Ehud Marom:在过去的十年中,干细胞研究处于爆炸型增长。这样一来,市场上供应的干细胞研究产品已发展到能够满足这一巨大需求的阶段。2006年全世界只有17干细胞产品公司,但是今天已有200多个,6倍的增长,800多个临床试验正在进行中。

造血干细胞治疗发展中令人印象深刻的成果是HEMACORD ® ( HPC ,脐带血) ,第一个获得FDA许可的干细胞产品,在2013年被提名为盖伦奖(Prix Galien USA) "最佳生物技术产品奖" 。

同时,成体干细胞也展现着其举足轻重的角色。在2012年干细胞药物历史性突破的是药物商品名Prochymal ® (制备骨髓间充质干细胞)的上市,是第一个被批准用于治疗儿童急性移植物抗宿主病(GVHD )的药物。

今天,再生医药已占98 %的总干细胞市场。此类几款产品已获得KFDA(韩国药监局)的批准,如来自韩国Medipost 的Cartistem (用于软骨再生)和来自韩国城南FCB-Pharmicell Hearticellgram®  -AMI (治疗急性心肌梗死)。

生物谷:以色列干细胞研究及临床发展如何?现有研究或上市的产品有哪些品种?

Ehud Marom:以色列干细胞研究在世界上处于领先地位(根据来自在2006年由中央图书馆于利希研究中心提供的德国研究报告)。在以色列,现有18家企业开发或销售细胞来源的治疗产品。其中三个产品的治疗开发是源于早期胚胎的干细胞(人类胚胎干细胞)。在以色列,由PLURISTEM公司(已在美国纳斯达克证券交易所上市)开发的一项产品,使用从人胎盘中分离出的间充质干细胞治疗外周血疾病,预防截肢,提高患者的预期寿命。 Gamida Cell (Marom先生曾担任过该公司的CEO),是一家以细胞治疗为主的以色列公司,正等待FDA批准其使用扩增的脐血干细胞对成人白血病患者进行治疗。来自以色列公司BrainStorm Cell的一项产品正在哈达萨大学医院进行临床试验,它采用从患者自身骨髓中获取的细胞来治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS ,也称卢伽雷氏症)。

生物谷:贵单位在中国的发展策略是怎样的?现阶段在中国发展遇到的最大问题或瓶颈是什么?

Ehud Marom:SCM从2012年开始在南京的分公司开展其在国内的业务,并与中国几家制药企业合作,共同研发干细胞相关产品和治疗方式。SCM是希望扩大其在中国的业务,并与当地生物技术公司合作,将以色列的先进技术引入中国,并为以色列顶级专家和中国同行搭建沟通桥梁,在生物库和美容治疗方面合作研发新的干细胞疗法。SCM已和在以色列几个著名的外科美容医师建立联系和招募他们来中国进行基于脂肪组织的整容手术和治疗。

如今的公司最大瓶颈是寻找干细胞样本进行研究,和在中国进行临床试验。目前中国的政策法规使得这一切都非常困难,尤其是对外国公司工作在中国进行干细胞的研究和开发。

生物谷:由于政策法规调控的一些因素,自2012年以来,中国的干细胞行业发展受到了一定影响,对此您有何看法?国际上是否有比较借鉴的监管经验?

Ehud Marom:在干细胞研究,组织工程和基因治疗方面,中国拥有越来越多的世界一流的研究人员,但已被批评所允许的干细胞治疗并没有足够的安全性和有效性的临床证据。中国在天然药物方面有着无可比拟的使用历史,而我们认为干细胞药物也应该归为此类,因此在未来中国很可能在干细胞药物的发展中起着举足轻重的作用。据我们所知,中国通过政府的扶持政策和资金大力发展干细胞研究,并科研中心的发展重点集中在开发治疗应用。世界各国,包括美国、中国一直在努力寻找同时合适研究和临床应用的干细胞法规:

首先,所有的政策法规都应该符合中国的国情。就目前了解,中国已经暂停干细胞相关的研究活动,何时能够重新开放,尚不得而知。其次,目前关注的和干细胞密切相关的法规,都处于试行稿阶段。没有法规指导,很多工作无法展开。譬如与医院的交流都只能停留在浅层,交换信息,再深入的技术交流,都因为害怕触碰到法规的边缘而放弃。所以我们非常希望,政策法规能够明确,可以进行干细胞研究的合作,特别是和医院的合作。毕竟实践是极为重要的。再次,作为一个研发机构,在中国实验样本的获取来源是一个非常困难的事情。不知是否可以建议对此建立法规?

以上,仅仅是我们在中国起步时发现的一些切实问题。

生物谷:干细胞产品化决定因素是什么?最大障碍是什么?是否会对现有医药市场格局有重大的影响?

Ehud Marom:将基于干细胞的研究转化为常规治疗是一个复杂的多步骤的过程,在现有法规和准则下如何协调预期治疗利益和潜在风险,也是需要深入探讨的课题。世界各地都有针对干细胞研发的监管以及在伦理道德上相应的障碍,特别是在西方国家和中国,这是对干细胞研究是重大挑战。尤其这些障碍多存在于胚胎干细胞研究中。缺乏适当的资金也影响干细胞研究进程。一些国家,如泰国,台湾,马来西亚,新加坡,中国和印度,在干细胞研究的商业化,临床和进一步发展中没有有力的资金支持。在过去的几年中,干细胞市场有些突破,显示了在治疗领域的巨大潜力,从而影响到医学领域里的重新整合。干细胞被认为是一种新的药物发展趋势,为迄今为止被认为是无法治愈的疾病提供治愈的可能性,其中包括癌症和艾滋病。从而对这种疗法的需求会不断增长,进而引发该地区对其的持续投资,并预示着该行业在未来几年会有显著的增长。此外,对再生治疗方法不断增强的关注以及日益增长的干细胞库业务的重要性,也会促进市场的发展。除此以外,发达国家的病人,如美国和欧洲,通过医疗旅游中心去往发展中国家,如印度和中国,能够获得明显低于发达国家价格而水平相当的治疗,这也将成为驱动市场的助力,尤其适用于亚洲的干细胞市场。

而目前最主要的挑战是:一,足够医用或药用源干细胞;二,与自体相比较,异体是否可行;三,知识产权和生产制造;四,政策法规;五,是否可以和常规制药相结合;六,需要形成大型干细胞药物公司,同目前制药产业中的世界巨头,当然整个过程将是充满未知和复杂挑战。

 

生物谷:IPS,ES,间充质干细胞,成体干细胞等相关产品,您觉得哪一类产品最有前景?

Ehud Marom:2011年,成体干细胞占整个干细胞市场80%以上。成体干细胞中,收集过程操作简单,培养过程中污染的概率小。和胚胎干细胞(ES ) 比起来,成体干细胞另一个优点是不存在的道德问题。而且成体干细胞疗法不需要遗传学上的操作,但治疗用的诱导性多能干细胞(iPS 诱导性多功能干细胞)需要利用基因转染技术插入所需基因片段。另外从伦理道德上考虑的是, iPS细胞具有发育成一个人类胚胎的潜力,与克隆类似。成体干细胞的最大的优势是基因组非常稳定。成体干细胞中有一个群体称为骨髓间充质干细胞(MSC),可生成骨,软骨,脂肪,血液细胞的前体细胞,和纤维结缔组织。此外, MSCs具有许多特性,因此是理想的治疗炎症和退行性疾病的潜在产品。由于这些原因,MSCs已成为再生医学业界在短期内开发商业产品的最佳选择。异源细胞治疗产品已经被用在移植物抗宿主病,骨髓移植,以及糖尿病性溃疡(一种并发症)。更重要的是,异源间充质干细胞疗法目前已进入退行性适应症治疗的临床2期、3期(例如,类风湿关节炎,糖尿病,缺血性心脏疾病,骨关节炎和肌肉损伤)。

同时,我们相信在各种来源的干细胞可以进行组合,用以治疗目的。我们拥有对干细胞联合应用的多种专利,主要以间充质干细胞为主,因为它易于分离和扩增,多效价以及低免疫原性,被认为是最有希望的产品选择之一。

生物谷:SCM公司目前的主打产品,产品的优势有哪些?

Ehud Marom:目前,我们的主要产品是基于脂肪间充质干细胞。这些细胞来源丰富,易于从脂质来源提取,同时其有能力分化成许多细胞类型。如果没有骨髓干细胞,在细胞分化(成熟),血管生成(新血管的生长)和抗炎作用方面,它们被认为是可以利用的。由于这些原因,在再生医学领域中脂肪来源的干细胞具有一定特殊性。(从脂肪组织中分离得到的一种具有多向分化潜能的干细胞。研究发现ADSCs细胞能够在体外稳定增殖且衰亡率低,同时它具有取材容易、少量组织即可获取大量干细胞,适宜大规模培养,对机体损伤小等优点,而且其来源广泛,体内储备量大,适宜自体移植,逐渐成为近年来新的研究热点之一。)

我们希望中国医院能够支持我们开展的创新产品和治疗的临床试验,以糖尿病为例。在以色列,我们与技术先进的医院密切合作处理组织和干细胞储存相关,以及相应治疗用途的业务,所以我们计划能够将这些成功地复制到中国。

生物谷:干细胞未来可能应用于临床治疗、抗衰老、美容等领域,这几类干细胞产品有何不同?

Ehud Marom:将干细胞作为治疗药物的研究,是因为它们有可能帮助人体再生受损或失去的组织,如帕金森氏症,多发性硬化,心脏疾病,肝脏疾病,脊椎损伤,癌症等等。2011年干细胞市场应用主要以再生医学为主,并有望保持至2018。最近,在美容行业干细胞应用也有重大的突破。出色的结果显示用脂肪注射能够对抗衰老的迹象,这是由于脂肪中含有人体最多的成体干细胞和生长因子。

另外,Marom先生根据在干细胞研究产业领域多年的经验,预测到2050年50%药品将会与干细胞有关(干细胞直接成为主体药物,或干细胞成为药物来源,或者作为辅助角色)。因此在这30年的过程中,不断会有新的与干细胞相关的治疗领域产生。所以希望能有更多的年青的有识之士能够加入到这个产业的研究和发展中,为改善人类的健康,提高人类的生活水平做出贡献。

<版权所有,转载请注明来源。为了最大限度地保护本文涉及到的人物(采访对象或原始作者)的隐私权,其联系方式不公开,读者如果有任何学术上的交流愿望或咨询需求,请联系生物谷(editor@bioon.com)代为转达。>

关于Ehud Marom

在建立SCM之前,Marom先生是一家耶路撒冷的生物技术公司的总裁兼CEO,该公司名为 Gamida Cell,业务以两方面为主:造血(血液)的干细胞治疗癌症和自身免疫性疾病;以及再生细胞为基础的药物,包括心脏和胰腺的修复。 Gamida Cell已有一个进入临床三期、名为StemeX一项的产品。

Marom先生在医药产业发展方面拥有丰富经验。他曾担任Peptor有限公司的首席运营官和Teva制药API和研发部执行副总裁。他也是Karma医药的缔造者之一和总裁,后来这家公司出售给了一个以营养品为主的MAI子公司LycoRed,其为全球在天然番茄红素产业的领导者。Marom先生是在以色列细胞治疗协会的领导者,通过联合企业,学术团体和医院研究中心,共同努力开发干细胞疗法的能够普及的技术,并自愿无偿担任以色列的废水处理工业组织委员会主席。

1972年Marom先生在海法理工(以色列最好的工程学校)获得他的工程学学士。他在海法理工,INSEAD修读管理学,是TIM SMP的毕业生。而且马龙先生曾在军队中服役,官至炮兵少校。

关于盖伦奖

该奖项于1970年在法国创立,被视为一项国际性的研究奖项。享有药学界诺贝尔奖的美誉,由美国普里斯盖伦颁发。盖伦奖美国组委会是由11个人组 成,其中7个为诺贝尔奖获得者。该奖项是制药和生物医疗行业的最高荣誉之一,旨在褒奖医疗、科学在研究与创新领域所取得的卓越贡献。

对年轻人的建议:到2050年的药品50%将会与干细胞结合产生新的治疗领域,所以希望更多年青的有识之士能够加入到这个干细胞有前途的学科里,去支持改善所有人的健康水准。

 

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