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II期试验显示,口服Apremilast对白塞病患者口腔溃疡的改善迅速且有临床意义

来源:美国商业资讯 2013-10-29 14:32

第12周时,71%的患者获得完全缓解,溃疡消失

Apremilast同时改善生活质量指标和活动性口腔溃疡相关的疼痛,后者是白塞病的核心表现

该病属慢性炎性孤儿病,欧美现有治疗药物有限

瑞士布德利--(美国商业资讯)--CelgeneCorporation(NASDAQ:CELG)的全资子公司CelgeneInternationalSàrl今天呈报了apremilast治疗白塞病的II期试验(BCT-001)结果,apremilast是该公司磷酸二酯酶4(PDE4)靶向抑制剂类别中的第一种口服药。这些结果在圣迭戈召开的2013年美国风湿科学会(ACR)/风湿科健康专业人员协会(ARHP)年会上呈报。这些结果已作为ACR官方新闻节目的一部分进行了报道,该节目报道的数据代表ACR年会上呈报的质量最高、最有意义的研究。

白塞病是一种罕见的慢性炎性疾病,特征是口腔和生殖器反复溃疡、皮肤和眼部病灶(可引起失明)和关节炎症。炎症也可累及脑和胃肠道。

这些数据今年6月在欧洲抗风湿病联盟(EULAR)年会上也进行了呈报,数据显示,第12周时,apremilast组患者的完全缓解(即无活动性口腔溃疡)率显着高于安慰剂组(apremilast组71%;安慰剂组29%;p<0.0001)。第12周时,基线时有生殖器溃疡的患者(n=16)中,接受apremilast者完全缓解率为100%,接受安慰剂者为50%(p=0.036)。

土耳其伊斯坦布尔Cerrahpasa医学院副教授GulenHatemi,M.D.说:“白塞病对患者的生活质量能够产生严重的不良影响,而可用的治疗药物有限,因此明确需要新药来帮助该患者人群。我们感到鼓舞的是,这一重要的II期研究发现有迅速缓解,而apremilast有望治疗这一孤儿病的口腔溃疡。”

Apremilast对口腔溃疡的有益效应在2周内达到稳定效应,并随着患者坚持治疗而持续。

第12周时,apremilast还可改善若干患者自诉的转归评分,包括《白塞病现症活动性评定表》(BDCAF)、《白塞综合征活动性评分》(BSAS)画画《白塞病生活质量工具》(QoL)。apremilast组的口腔溃疡疼痛改善也显着优于安慰剂组(apremilast组-44.7±24.30;安慰剂组-16.0±32.54;p<0.0001)。

不良事件(AEs)的类型和严重程度与apremilast已知的安全性特征相同。BCT-001显示,治疗中出现的不良事件(TEAE)、包括重度和严重不良事件(SAEs)以及不良事件所致的停药,30毫克每天2次(BID)组与安慰剂组相同。apremilast组报告的SAEs均不超过1次。30毫克BID组的5种最常见TEAEs中,2种(头痛和白塞综合征/加重)与安慰剂相同,而APR30毫克BID组的恶心、腹泻和呕吐较多。

这一罕见的慢性炎性疾病病因不明,可用治疗药物有限。治疗选择大致依赖于不同受累器官系统的表现。医生推荐的治疗选择大致旨在减轻具体的患者症状群,可包括非类固醇抗炎药(NSAIDS)、免疫抑制剂和延缓病程的抗风湿药(DMARDS),这些药物核准用于其他适应证。

这些结果来自于新药研究。Apremilast未获准用于任何适应证。

基于PALACE1、2、3银屑病关节炎的汇总数据的新药申请(NDA)和新药递交(NDS)分别于2013年第一和第二季度呈送给美国和加拿大的卫生部门。向美国食品药品管理局递交的银屑病NDA以及向欧洲递交的银屑病关节炎/银屑病联合上市授权申请(MAA)正在准备中,将于2013年第四季度呈送。公司目前正在寻求机会,以便在若干国家申请白塞病适应证。(生物谷Bioon.com)

 

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