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白血病研究亮点及临床药物研发进展荟萃

  1. 基因突变
  2. 干细胞
  3. 白血病
  4. 药物
  5. 辉瑞
  6. 遗传

来源:生物谷 2013-10-24 19:27

白血病,即血癌,是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积,并浸润其他组织和器官,同时正常造血受抑制。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛,数据显示,我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。

白血病,即血癌,是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积,并浸润其他组织和器官,同时正常造血受抑制。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛,数据显示,我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。

白血病的常见病因包括病毒、化学、放射以及遗传因素,个体的发病原因又因自身机体的条件及所处环境而已。

白血病是一种恶性疾病,对人们的身体健康和经济影响极大,在此,小编汇总了2013年年初至今关于白血病的相关科学研究进展以及临床药物研发进展,共分为两部分来进行回顾,愿读者通过学习对于白血病当前的现状及治疗策略有更好地掌握。

第一部分:白血病相关研究进展部分

【1】报告显示:贫困白血病患儿医保报销不足两成

5月28日,中国红十字基金会和中国青年政治学院青少年研究院共同发布了《中国贫困白血病儿童生存状况调查报告》。《报告》显示,在患儿治疗费用中,医疗保险部分仅占13.87%,在治愈率已近七成的当下,有四成白血病患儿因贫困无法进行移植手术。

有些家庭为了给孩子寻求更好的治疗效果需要跨省治疗,而在这些省市级医院治疗时的报销比例较低、起付线较高,甚至不能报销。

去年7月,在一个公益机构发起的白血病救助行动项目发布会上,一位非京籍白血病患儿父亲问:“老家治不了儿子的病,在北京治病费用高,报销难,这问题什么时候能解决?”

【2】Nat Genet:科学家鉴别出引发儿童白血病的遗传突变

刊登在国际著名杂志Nature Genetics上的一篇研究论文中,来自斯隆-凯特琳癌症中心等处的研究者通过研究,首次揭示了和儿童白血病发病相关的一个风险基因突变。

研究者Kenneth Offit表示,我们在未知领域中不断进行研究,如今这项研究发现给了我们一个新的窗口来理解引发儿童白血病的遗传因素,检测这种风险基因的突变就为我们在下一代中开发抑制白血病的疗法提供了很多希望和帮助。

这种基因的突变最早是在凯特琳家族中发现的,该家族有很多不同代的成员都患有儿童急性淋巴细胞白血病(ALL),后来在不同医院就诊的易于患白血病家族的个体中都发现了与前者家族一样的基因突变,研究者进行了一系列实验证实了这种突变会失去正常基因的功能,从而增加发展为ALL的风险。

【3】Blood Cancer J. :新方法治疗白血病

渥太华科学家开发出一种基于病毒的颗粒,该颗粒能够在小鼠模型中能够杀死血液肿瘤癌细胞治愈血癌,而且只有很小的副作用。相关报道发表在近期的Blood Cancer Journal上。通讯作者是渥太华医院的David Conrad博士和渥太华大学的John Bell博士。

Bell博士和他的研究团队多年来一直致力于采用复制性病毒治疗实体瘤,有很多非常好的结果。本研究是他们首次成功的治疗了血癌,本研究也是他们首次采用非复制性病毒颗粒而不是复制性颗粒来治疗的成功案例。

血液学专家Conrad教授称,我们认为复制性病毒也许并不是最安全或者最有效的治疗白血病的方法,所有我们采用不再复制的病毒颗粒来杀死癌细胞。我们欣喜的发现高剂量的该病毒颗粒也是非常安全的,我们希望能够在不远的将来在病人中测试该颗粒的效果。

【4】Nature:与白血病有关的融合蛋白

融合蛋白AML1–ETO是“急性髓性白血病” (AML) 中最常见的染色体易位。在其中,造血转录因子AML1的“DNA-结合域”被融合到ETO蛋白的四个保守域 (NHR1–4) 中,这样所形成的组合蛋白与基因抑制和激发都有关。本文分析了白血病细胞中与内源AML1–ETO发生相互作用的各种不同蛋白,同时一个新识别出的蛋白结合界面被发现在白血病发生中起重要作用。

【5】Blood:特殊受体突变的发现或助力开发新型的白血病个体化疗法

来自德国慕尼黑大学的研究者通过研究揭示,FLT3(胎肝激酶)受体上的特殊突变(N676K)可以引发急性髓性白血病(AML),当被激活的基因促进白细胞无限增殖时,FLT3受体可以调节细胞生长,这项研究刊登于国际杂志Blood上,研究结果为研究者使用新型抑制剂来抑制白血病的发生以及开发新型疗法提供了思路和帮助。

基因突变通常可以诱发癌症,DNA的这些改变大多时候会影响细胞代谢或者细胞生长的调节子的功能,这将会促使细胞退化或者快速增殖,目前已经鉴别出许多引发白血病的基因突变。

【6】J Clin Oncol:新型分子miR-155或为开发急性白血病靶向性疗法提供希望

刊登在国际杂志Journal of Clinical Oncology上的一篇研究报告中,来自俄亥俄州立大学癌症研究中心的研究者通过研究鉴别出了一种名为microRNA-155(miR-155)的新型分子,其可以作为一种毒力的诊断性分子,而且可以作为急性髓性白血病患者的靶向疗法的靶点,这些白血病患者的染色体在显微镜下和正常基本一样(罹患细胞遗传学正常的急性髓样白血病,即CN-AML)

在文章中研究者发现,当miR-155在CN-AML患者细胞中水平异常升高时,病人并不能完全缓解,其将会经历一段较短的疾病缓解期以及短的生存期。研究者Marcucci表示,miR-155在诊断过程中很容易被测到,我们认为这是一种很好的标记物,来使得我们通过对疾病的再现风险来对病人进行分层,其也是一种很好的靶点供研究者开发抑制microRNAs的化合物。

【7】Cell:阻断白血病干细胞能量供应有望治疗白血病

近期发表在Cell上的文章称,科学家发现斯白血病中癌细胞生存秘密,该发现为靶向治疗白细胞提供了依据。NYU科学家发现Fbxw7基因在癌细胞中发生突变,并且在健康细胞和癌细胞中功能不同。

该文章的通讯作者NYU 病理系主席Iannis Aifantis博士称,Fbxw7在白细胞产生中有重要作用,而为什么该单个基因就对白细胞生存如此重要却是个谜。我们发现了该基因突变只影响癌细胞却不影响正常细胞。

Fbxw7基因调节产生造血干细胞,造血干细胞能够产生各种类型的血细胞。Fbxw7基因缺失造成机体失去造血能力最终会导致贫血。而针对Fbxw7为什么在诸如胃癌,前列腺癌和一些类型的乳腺癌等人类各种肿瘤大量表达的研究还只是出于起步阶段。急性T淋巴细胞白血病(T-cell acute lymphoblastic leukemia, T-ALL)是一类罕见但是致死的小儿白血病,病因是白细胞过度增殖。研究发现该突变在 T-ALL中表达尤其广泛。

【8】Cell Stem Cell:骨细胞新发现有助治疗白血病

骨细胞是成熟骨组织中的主要细胞,对骨吸收和骨形成都起作用,是维持成熟骨新陈代谢的主要细胞。日本研究人员在动物实验中发现,骨细胞不仅形成骨骼,还控制着骨髓内造血干细胞的活动。

用造血干细胞移植法治疗白血病等血液疾病时,先要向健康人注射粒细胞集落刺激因子(G-CSF),促使骨髓内的造血干细胞流到血液中,然后从血液中采集干细胞,再移植给患者。

日本冈山大学和神户大学的研究小组在实验中发现,如果使实验鼠的骨细胞减少,即使给它们注射G-CSF,也几乎没有造血干细胞流到血液中。因此,骨细胞控制着造血干细胞的活动。

【9】LANCET ONCOL:一疗法可大幅提高急性髓细胞白血病疗效

药费是国际推荐疗法的1/15,疗效却高出12个百分点。一种以中国特色的药物为基础的急性白血病治疗方案日前得到国际主流学术刊物的认可并发表,可望为全球白血病患者带来更多福音。

《柳叶刀—肿瘤学》杂志5月9日在线发表了中国17家知名血液学专科联合完成的一项研究。这项研究证实,以一种名为高三尖杉酯碱的中国特色药物为基础,我国医疗机构目前推广使用的一种治疗方案,可以大幅提高急性髓细胞白血病的治疗效果。

早在上个世纪70年代,中国的医学界就开始尝试使用高三尖杉酯碱治疗白血病。这种生物酯碱提取自中国的三尖杉属植物,具有明显的抗癌作用。在近20年的临床研究中,医学科研人员发现,以该药物为基础的一种简称为HAA的治疗方案,对治疗急性髓细胞白血病效果明显。

【10】Leukemia:揭示白血病疗法又一新突破

刊登在国际杂志Leukemia上的一篇研究报告中,来自达特茅斯希区柯克-诺里斯棉癌症中心(音译,Dartmouth Hitchcock's Norris Cotton Cancer Center,NCCC)的研究者通过研究发现了一种组合药物或许可以有效治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL),这或许对于开发治疗CLL的疗法可以提供帮助和希望。

慢性淋巴细胞白血病(CLL)不仅仅发生在循环的血液中,而且发生于淋巴结以及骨髓中,如果在血液中发生,比较容易被治疗,如果发生在淋巴结和骨髓中,就极易复发,因为在淋巴结和骨髓中存在有耐药性的CLL细胞。

研究者Alan Eastman表示,我们一直以来通过研究,试图揭示为何癌细胞可以引发其对疗法产生耐药性,许多研究成果引导我们进行更为明确的研究来寻找靶向杀灭耐药性CLL细胞的药物。

【11】Hum Mol Genet:白血病治疗药物有效防止帕金森氏症有关毒蛋白积聚

乔治敦大学医学中心研究人员使用小剂量白血病治疗药物成功阻断了老鼠大脑中与帕金森氏症有关毒蛋白的积聚。研究结果发表在5月10日的Human Molecular Genetics杂志上,新研究提供了神经退行性疾病一个独特、令人兴奋的新治疗策略,神经退行性疾病包括帕金森氏症,阿尔茨海默氏病,肌萎缩性侧索硬化症(ALS),额颞叶痴呆,亨廷顿病、路易体痴呆(Lewy body dementia),这些疾病都存在大脑中蛋白质的异常积聚。

乔治敦大学神经科学家Charbel E-H Moussa博士说:这种白血病治疗药物在非常低的剂量就能打开神经元内“垃圾处理机制”清除细胞内有毒蛋白质。通过清除细胞内蛋白质,药物能防止其积累,并且还可以防止淀粉样蛋白分泌到神经元之间的细胞外空隙中,所以蛋白质不会在大脑中形成有毒斑块。

当药物尼罗替尼用于治疗慢性粒细胞性白血病(CML)时,它迫使肿瘤细胞启动自噬生物过程,导致肿瘤细胞进入死亡生物学过程。

【12】广州生物院治疗白血病药物研究获新突破

Bcr-Abl小分子抑制剂Imatinib已在临床治疗慢粒性白血病(CML)等疾病获得巨大成功。但由Bcr-Abl突变诱发的临床耐药已成为当今肿瘤医学的重要问题。二代药物Nilotinib和Dasatinib仅能克服部分基因突变引起的耐药,而对Bcr-AblT315I这一发生率最高的耐药突变无效。2012年12月,克服Bcr-AblT315I耐药的ponatinib才刚被美国FDA批准上市,但其对Bcr-AblE255K/V等P-Loop区突变等效果不佳。

【13】Cell Reports:细胞重编程治疗白血病和淋巴瘤

巴塞罗那Genomic Regulation中心(CRG)研究人员重新编程淋巴瘤和白血病细胞,使恶性肿瘤细胞停止恶化。编程后得到的细胞保持其良性状态,即使在没有任何处理情况下,编程后得到的细胞重新恢复成肿瘤细胞的可能性也很少。

研究结果发表在本周出版的Cell Reports上。白血病和淋巴瘤为影响血细胞的两种类型癌症。这两种疾病被广泛研究,目前的治疗主要是化疗,放疗和抗体以破坏癌细胞。

不幸的是,很多患者对上述现有治疗手段没有响应。出于这个原因,新发现可能对这种癌症治疗是非常重要的。实验表明,人类癌细胞可转分化(转化)为正常细胞。

该项目的主要研究者Thomas Graf解释说,这一发现有助于开发出一种新的治疗策略来治愈血液疾病如白血病和淋巴瘤。

【14】PNAS:发现人化单克隆抗体可直接杀死白血病细胞

来自加州大学圣地亚哥分校摩尔癌症中心(Moores Cancer Center)的研究人员鉴定出一种人化单克隆抗体(humanized monoclonal antibody)能够靶向和直接杀死慢性淋巴细胞白血病(chronic lymphocytic leukemia, CLL)细胞.相关研究结果于2013年3月25日在线发表在PNAS期刊上,论文标题为"Targeting chronic lymphocytic leukemia cells with a humanized monoclonal antibody specific for CD44".这一发现代表着一种潜在的新疗法来治疗至少一些CLL患者,其中在美国,CLL是一种最为常见性的血癌.

CLL细胞表达高水平的细胞表面糖蛋白受体CD44.论文通信作者Thomas Kipps博士和同事们鉴定出一种被称作RG7356的人化单克隆抗体特异性地靶向CD44,因而直接毒杀癌细胞,但是对正常的B细胞几乎没有什么影响.

再者,他们发现RG7356诱导表达蛋白ZAP-70的CLL细胞经历凋亡或者说程序性细胞死亡.大约一半的CLL患者携带表达ZAP-70的白血病细胞,而且这些患者的病情通常要比那些携带不表达这种特异性蛋白的CLL细胞的患者更为严重.

【15】Nat Rev Clin Oncol :2012年急性髓系白血病研究进展

在2013年2月出版的《自然评论:临床肿瘤学》杂志上,发表了美国俄亥俄州立医院Clara D.Bloomfield博士等人的一篇述评文章,该文对2012年急性髓系白血病治疗相关研究进行了评论。

尽管目前急性髓系白血病(AML)患者-尤其是年轻患者的结局取得了显着改善,但对于多数患者而言,它仍是一种不治之症。在2012年期间,法国急性白血病学会(ALFA) 发表了一份关于临床III期随机临床试验(ALFA?0701)的报告,这份报告有望对AML患者的治疗产生影响,该研究面向278例之前未接受过治疗的新发AML患者(患者年龄为50-70岁),对吉妥单抗(GO)联合化疗的治疗方案进行了评价。

GO是一种由人源化抗CD33单克隆抗体与卡奇霉素(calicheamicin)组成的缀合药物,该药靶点为常在AML 患者中检测到的CD33阳性白血病细胞。研究人员对GO进行了分次给药,已达到较高的累积剂量,并达到可接受的毒性水平。对患者采用常规诱导治疗结合或不结合GO的治疗方案,并根据完全缓解或完全缓解及血小板不完全缓解(CRp)情况,进行两个阶段结合或不结合GO的巩固治疗。

【16】J Med Chem:丁克等白血病治疗药物研究获突破

Bcr-Abl小分子抑制剂Imatinib在临床治疗慢粒性白血病(CML)等疾病方面已获得巨大成功。但由Bcr-Abl突变诱发的临床耐药已成为当今肿瘤医学的重要问题。二代药物Nilotinib和Dasatinib仅能克服部分基因突变引起的耐药,而对Bcr-AblT315I这一发生率最高的耐药突变无效。2012年12月,克服Bcr-AblT315I耐药的ponatinib才刚被美国FDA批准上市,但其对Bcr-Abl E255K/V等P-Loop区突变等效果不佳。

中科院广州生物医药与健康研究院丁克博士带领团队经过近4年的技术攻关,成功设计和合成了芳基炔类和三氮唑苯甲酰胺两类Bcr-Abl小分子抑制剂。化合物在多种激酶、细胞和动物模型中可有效克服Bcr-AblT315I突变诱发的耐药问题。

【17】Sci Transl Med:免疫疗法有望治愈白血病

一项初步实验性研究表明以免疫系统为靶标可能一种新的方法来治疗成人白血病。参与这项研究的只有五位成年复发性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。白血病一切发展很快,如果不及时治疗,患者可在数周内死亡。相关报道3月20日发表在Science Translational Medicine杂志上。

白血病典型的第一次治疗是三个不同阶段的化疗药物。对许多病人来说,这是能够击败癌症的。但患者往往出现复发。在这一点上,患者长期生存的唯一希望是新一轮的化疗以驱除癌症,其次是骨髓移植。

肿瘤学家Renier Brentjens博士解释说:但是,当疾病复发时,疾病往往是能抗许多化疗药物治疗。因此,Brentjens和他的同事寻找测试了不同的方法。

【18】J Expe Med:对抗白血病取得重大突破

Griffith大学Glycomics研究所和洛杉矶儿童医院Saban研究所的科学家们已经发现了白血病细胞中一个关键弱点在,为开发白血病新的治疗方法铺平了道路。

该研究小组已经证明,通过删除细胞表面的糖修饰白血病细胞可以被根除。Griffith大学的Glycomics研究所主任Mark von Itzstein教授是研究团队的领导者。

他说,这一发现对抵抗白血病是一个重要的进步。急性淋巴细胞白血病(ALL)是最常见的儿童癌症类型之一。我们已经发现,白血病细胞与正常细胞相比,细胞表面的碳水化合物修饰发生了改变。

我们已经表明,碳水化合物修饰的去除后白血病细胞死亡。相关研究成果公布在Journal of Experimental Medicine杂志上。

von Itzstein教授说,这项研究可能会导致开发出新的方法来对付这种疾病,尤其是当它已成为难治性疾病时。直到40年前,五名ALL儿童中只有一名能存活,但随着化疗的进步,现在近80%的ALL儿童将被治愈。

【19】Scientific Reports:研究人员发现杀死白血病细胞的新方法

邓迪大学研究人员发现了一种新的方法来杀死白血病患者的癌细胞,这可能有助开发出更安全的抗白血病药物。

CLL是最常见的白血病,Sudhir Tauro博士领导的研究小组一直关注于慢性淋巴细胞白血病(CLL),特别关注于慢性淋巴细胞白血病对治疗药物Tenovin的反应。

Tenovin是数年前St Andrews和Dundee科学家共同开发的触发其他类型肿瘤细胞死亡的药物,机制为增加细胞内p53蛋白的水平。

然而,博士Tauro和他的团队发现,当用Tenovin处理后,虽然CLL细胞出现死亡,但并没有表现出p53蛋白水平的变化。该研究结果公布在Scientific Reports杂志上。

【20】Clin Cancer Res:吉妥单抗治疗急性髓样白血病的分子机制

来自明尼苏达大学等处的研究者通过研究发现了一些特殊的遗传突变,这些遗传突变或许可以起到一种发信号的指示作用,让研究者清楚知道急性髓样白血病(AML)病人是否可以从一种最新的抗白血病制剂中获益。相关研究成果刊登于2月26日的国际杂志Clinical Cancer Research中。

这项研究中,研究者评估了蛋白质CD33的遗传多态性情况,CD33是一种白血病细胞中天然产生的蛋白质,可以影响化疗病人的预后情况。吉妥单抗(GO)是一种介于CD33抗体和细胞毒素(卡奇霉素)之间的一种免疫交联物,其可以结合到白血病细胞的CD33上。随着GO被白血病细胞吸纳,细胞毒素就会被释放,引发DNA的损伤并且使得白血病细胞死亡。

此前研究揭示了GO可以改善AML患者的生存情况,但是在不同病人间的表现却并不一样。

【21】Nature medicine:研究发现急性淋巴细胞性白血病复发机制

科学家日前发现了急性淋巴细胞性白血病(ALL)复发以及产生化疗抗性的酶作用机制,研究报告发表在《自然—医学》杂志上。

ALL的标准治疗方法通常是利用核甘酸类似物破坏DNA合成,从而导致DNA损伤以及肿瘤细胞凋亡。虽然90%的患者经过治疗后有了初步恢复,但仍有相当一部分患者的病情会复发并对治疗药物产生抗性。

【22】Cell Stem Cell:揭示癌细胞代谢路径或助于白血病疗法的开发

刊登在国际著名杂志Cell Stem Cell上的一篇研究报告中,来自罗切斯特大学医学中心的研究者揭示了急性髓性白血病为何难以治愈,急性髓性白血病是一种恶性的癌症,研究者表示,引发急性髓性白血病的一类细胞的代谢速度远比癌症细胞慢的多,这或许是导致急性髓性白血病难以治愈的原因。

急性髓性白血病细胞缓慢的代谢对其非常重要,可以使得细胞得以长时间生存,研究者表示,在研究中发现了一种实验性药物可以针对白血病细胞这种代谢状态进行特定的攻击作用。研究者Jordan表示,以白血病干细胞的代谢路径进行靶向作用是一种特殊的方法,我们认为这可以应用于其它类型的白血病治疗中。

研究者发现,白血病干细胞是通过一种特殊的氧化磷酸化方式,在线粒体中产生其所需要的所有能量,相比较而言,其它癌细胞和正常的干细胞只能依靠称为醣酵解的二次能量来源来产生所需能量。随后研究者继续对氧化磷酸化途径进行研究,试图寻找到可以抑制该途径的方法,他们发现了一种重要的称为BCL-2的基因,该基因对于白血病干细胞能量的产生非常重要。

【23】Mol. Cell:白血病发生的新机制

来自清华大学生命科学学院,美国NIH癌症研究所,浙江大学等处的研究人员发表了题为“c-Cbl-Mediated Neddylation Antagonizes Ubiquitination and Degradation of the TGF-β Type II Receptor”的文章,发现了一种原癌基因:c-Cbl,以及TGF-β受体:TβRII在白血病的发生发展过程中扮演了重要角色,并详细分析了Neddylation修饰的作用机理。相关成果公布在1月3日Molecular Cell杂志在线版上。

文章的通讯作者是清华大学生命科学学院陈晔光教授,陈教授研究组从事细胞信号转导领域的研究,主要利用膜生物学、分子生物学、生物化学、细胞生物学和发育生物学等多学科技术手段研究TGF-β和Wnt信号的调控以及它们在胚胎发育、干细胞自我更新和分化、肿瘤形成和组织纤维化中的作用。

转化生长因子-β (transformation growth factor-β, TGF-β)是一类在结构上相关的转化生长因子, 目前发现在哺乳动物有超过30个细胞因子可能属于TGF-β超家族。它们广泛参与各种细胞作用,在胚胎发育与维持组织平衡中发挥重要功能。

第二部分:白血病相关临床药物研发进展部分

【1】Genetech 治疗慢性淋巴细胞白血病药物GA101进入三期研究

Genetech公司透露旗下研制的治疗慢性淋巴细胞白血病新药GA101又称obinutuzumab目前研究进行顺利,接下来将对GA101进行更为深入的研究以评估这种新药能否与目前广泛使用的Rituxan相媲美。Genetech表示,实验中结合使用化疗药物和GA101的患者相较于只使用化疗药物的患者有明显好转。

【2】欧盟分别批准强生和Celgene白血病新药

欧盟委员会上周通过了强生公司的Velcade和Celgene公司的Imnovid。这两种药物都是用于治疗多发性骨髓瘤。其中强生公司的Velcade已经被用于一些临床病例,这次批准将有助于两种新药扩大其市场份额。

【3】Epizyme治疗白血病新药EPZ-5676被FDA定位罕见病用药

著名医药公司Epizyme公司开发的用于治疗一种罕见亚型白血病新药EPZ-5676被FDA承认为罕见病用药。目前这种药物正处于一期临床研究。受此消息影响公司股价也应声大涨。

EPZ-5676是一种名为DOT1L的酶的抑制剂。而DOT1L在混合细胞系白血病发病原因中扮演着重要角色。Epizyme公司已经授权Celgene公司拥有EPZ-5676美国以外市场的销售权。

【4】Celgene与MorphoSys合作研发白血病药物

Celgene公司和MorphoSys公司达成了一项关于合作研发治疗白血病药物的协议。该协议的总价值达到了8亿1千8百万美元。这项名为MOR202的药物是一种以CD38为靶点的抗体类药物。根据协议,一旦研发成功,Celgene公司将获得其在全球范围内的权利,而MorphoSys公司将在欧洲获得同等权利。

而在一年前,Johnson & Johnson也开始了相类似的药物daratumumab的研究,其花费总额预计在10亿美元左右。就在一周前,该药物的Phase I/II研究取得突破。这也给Celgene公司造成压力。

【5】Celgene白血病新疗法获得欧洲批准

elgene公司研发的治疗白血病新疗法获得欧盟通过,这种疗法是将口服药物泊马度胺和类固醇地塞米松结合使用以达到治疗白血病的目的。欧盟作出这项决议是基于Celgene公司有455名志愿者参与的三期临床研究的研究数据上做出的。

【6】我国首个慢性髓性白血病检测标准化平台建成

“中国慢性髓性白血病(CML,简称慢粒)分子学检测标准化平台的搭建及标准化项目的顺利推动,将为更多的慢粒患者带来益处。”北大人民医院血液病研究所所长黄晓军教授在接受科技日报记者采访时表示,“监测”对慢粒的治疗非常重要。但是,目前全国并没有统一的检测试剂及统一的检测方法,报告也不统一。“因此,建立标准化的检测体系非常重要。”

据了解,由于检测方法不同、检测试剂有异,我国各个医疗机构之间的慢粒相关基因检测结果不能互认。为此,北京大学人民医院血液病研究所牵头实施中国慢粒患者多聚合酶链反应(PCR)检测标准化项目。该所于近日成功实现与国际一级参考实验室——澳大利亚阿德莱德实验室的样本互换,成功获得有效的实验室间转换系数(CF),这标志着该所成为我国第一个慢粒检测标准化平台,为推进我国慢粒相关基因检测标准化和国际化奠定了基础。

【7】辉瑞白血病药物Bosutinib获CHMP积极意见

辉瑞宣布,博舒替尼(Bosutinib)有条件上市许可申请获得了欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)积极意见,CHMP建议批准将Bosutinib用于对既往疗法有抗性或不耐受的不同阶段的费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病(Ph+CML)患者。该积极意见,是基于在500多例Ph+CML患者中开展的STUDY 200 I/II期研究的令人鼓舞的数据。

【8】Celgene斥8.18亿美金进军白血病抗体领域,对抗强生

美国生物技术制药公司Celgene投入6000万美金先期资金收购德国生物技术公司MorphoSys的部分股权,总合同金额达到8.18亿美金。

Celgene的目标是MorphoSys的骨髓瘤和白血病药物。所投入的先期资金将覆盖CD38抗体研发的大部分经费。

【9】Dana-Farber白血病疫苗初现曙光

干细胞移植为患有白血病患者带来希望,但是这种疗法仍然存在风险。Dana-Farber癌症中心希望引入疫苗疗法改进现有疗法。Dana-Farber癌症中心的研究人员尝试使用患者自身的未激活白细胞来制成一种具有个人特异性的癌症疫苗以达到治疗白血病效果。在目前进行的有18名患者参与的一期研究中,这种疫苗显示出良好的效果。然而由于这种疫苗具有个体特异性,也使得其成本高昂,为其推广带来很大困难期。

【10】Incyte白血病药物jakafi用于胰腺癌研究取得进展

Incyte公司开发的用于白血病药物Jakafi在治疗胰腺癌的研究中表现良好,受此消息影响公司股价也应声上涨。根据披露的消息,接受Jakafi和化疗药物capecitabine结合疗法的胰腺癌患者生存时间比仅使用capecitabine的患者延长了6个月。在安全性方面,使用这种组合疗法的患者出现负作用的比例降低到了12%,而化疗组为20%。

【11】白血病新药获突破 Astex制药股价飙升

Astex制药28日宣布,该公司选择的急性髓细胞样白血病(AML)患者和骨髓增生异常综合征(MDS)患者在试用其生产的代号名为SGI-110的白血病药物后,在近期进行过第二阶段的测试后,取得了非常好的进展。

据悉,Astex制药披露的文件显示,此次测试的结果较有说服力,这个测试的过程周密而且具有科学的随机性,按照患者的不同情况分为了60天和90天的测试。有67名患有急性髓细胞样白血病的病人进行了该第二阶段测试,期限是90天。结果显示,在所有这些病人中,有25%的患者病情已经得到完全缓解。此外,超过一半患者的病情都有了一定的缓解,这是首次有药物能达到这种治疗效果。详细的结果报告已经提交给美国血液学会,该学会或将在今年12月洛杉矶举行的会议上对结果做出进一步的审议与研究。

(生物谷Bioon.com)

目前世界范围内有很多实验室以及制药公司都不断研究治疗各类白血病的发病机制以及新型药物疗法,相信在不久的将来,白血病终将被我们踩在脚下!

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