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EMA授予AlphaCore制药ACP-501(重组人LCAT)孤儿药地位

  1. AlphaCore
  2. FLD
  3. 卵磷脂胆固醇乙酰转移酶

来源:生物谷 2012-11-06 08:54

2012年11月5日电 /生物谷BIOON/ --欧洲药品管理局(EMA)已授予AlphaCore制药公司ACP-501(rhLCAT)治疗家族性卵磷脂胆固醇乙酰转移酶(LCAT)缺乏症(familial lecithin-cholesterol acyltransferase deficiency,FLD)的孤儿药地位。

2012年11月5日电 /生物谷BIOON/ --欧洲药品管理局(EMA)已授予AlphaCore制药公司ACP-501(rhLCAT)治疗家族性卵磷脂胆固醇乙酰转移酶(LCAT)缺乏症(familial lecithin-cholesterol acyltransferase deficiency,FLD)的孤儿药地位。

FLD导致脂质在眼睛、红细胞、肾脏沉积,可导致角膜混浊、溶血性贫血、肾功能衰竭。目前,ACP-501正被开发用于治疗动脉粥样硬化及血脂代谢紊乱,有望取代相关酶,使FLD患者已丧失的肾功能恢复。

AlphaCore总裁Bruce Auerbach称,EMA授予ACP-501孤儿药地位,表明FLD疾病领域存在严重未获满足的医疗需求。

Auerbach称,孤儿药地位的授予,离我们为那些当前无临床治疗选择的FLD患者提供这种酶替代疗法(ERT)的目标又近了一步。

此前,FDA已授予ACP-501治疗FLD的孤儿药地位。

ACP-501是一种重组形式的人LCAT(rhLCAT)蛋白。LCAT是一种肝源性酶,将脂肪酸从卵磷脂转移至胆固醇形成胆甾醇酯,其主要激活因子是载脂蛋白A-I(apoA-I)。LCAT含416个氨基酸,糖基化程度20%~25%(65~68kDa),在血液中主要与高密度脂蛋白(HDL)结合,共同循环,在血液中正常的浓度=4-6mg/L(apoA-I = 1200 mg/L),半衰期=4~5天,与HDL半衰期相似。(生物谷bioon.com)

编译自:EMA grants orphan drug status to AlphaCore FLD candidate

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