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健赞戈谢病药物首个III期ENGAGE试验达主要终点

来源:生物谷 2012-10-03 03:21

2012年10月1日电 /生物谷BIOON/ --赛诺菲(Sanofi)旗下健赞(Genzyme)今天宣布,有关实验性口服药物eliglustat tartrate (原Genz-112638)的首个III期临床试验(ENGAGE),达到了主要终点。该项试验在既往未接受治疗的I型戈谢病(type 1 Gaucher disease )患者中开展。与安慰剂相比,eliglustat tartrate治疗组的患者,在9个月时脾脏的大小取得了统计学上的显著改善,脾脏体积从基线平均缩小了28%,而安慰剂组则增大了2%,2者的绝对差异为30%(p<0.0001)。此外,该项研究达到了所有的次要终点,包括血红蛋白、血小板水平、肝脏体积的改善。

ENGAGE研究的初步安全性分析表明,eliglustat tartrate的耐受性良好。在初步分析期间没有严重不良事件的报告,同时,已报道的不良事件在2个治疗组之间不具有临床学意义的差异。

“ENGAGE试验的疗效和安全性数据,与我们II期研究中所观察到的一致,继续支持了eliglustat tartrate作为一种强劲有效的、耐受性良好的口服药物,有望为患者和医生提供一个非常有意义的治疗选择,”健赞总裁及CEO David Meeker说道。“eliglustat tartrate的开发已超过了10年的时间,同时这是在戈谢病中开展的迄今为止最大的临床项目,体现了我们为了这一患者群体不断致力于技术创新的使命。”

ENGAGE研究的完整数据,将提交至2013年2月12~15日在佛罗里达州奥兰多举行的溶酶体疾病网络世界(Lysosomal Disease Network WORLD)会议上。第二项III期试验(ENCORE)的数据,预计将在2013年年初获得。

健赞正在开发eliglustat tartrate口服胶囊,旨在为1型戈谢病患者提供一种便利的治疗药物,同时为医生和患者提供更广泛的治疗选择,来达到个性化治疗的目标。目前,健赞的Cerezyme(依米苷酶注射液)是1型戈谢病的标准护理药物,该药通过静脉注射给药。

ENGAGE是一项随机、双盲、安慰剂对照研究,在初治1型戈谢病患者中开展,评价了每日口服2次eliglustat tartrate的疗效、安全性、药代动力学。研究的主要终点是,完成为期9个月的试验后患者脾脏大小的改善。在北美、南美、欧洲、亚洲、中东的12个国家18个医疗中心参与了该项研究。

健赞目前正在完成第2个III期临床研究(ENCORE),这是一项在1型戈谢病患者中开展的随机、开放标签研究,旨在将eliglustat tartrate与Cerezyme进行比较,共计160例患者参与了该项试验。

第3个III期研究(EDGE)已完成患者招募,将比较eliglustat tartrate每日1次给药和每日2次给药。

这些III期试验,是迄今为止在戈谢病患者中开展的最大的临床项目,涉及全球30个国家的站点,共计370多名患者参与了该项目。(生物谷bioon.com)

编译自:Genzyme Phase 3 Study of Oral Compound Eliglustat Tartrate for Gaucher Disease Meets Primary Endpoint

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