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玉米种子治疗罕见疾病溶酶体贮积症

  1. 溶酶体贮积症
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来源:生物谷 2016-03-23 14:51

2012年9月20日 电 /生物谷BIOON/ --SFU生物学家Allison Kermode和她的团队一直开展多学科研究溶酶体贮积症的酶疗法。溶酶体贮积症(LSD)是一组遗传性代谢疾病,是由于基因突变致溶酶体中有关酸性水解酶缺陷,导致机体中相应的生物大分子不能正常降解而在溶酶体中贮积,引起细胞组织器官功能的障碍。

2012年9月20日 电 /生物谷BIOON/ --SFU生物学家Allison Kermode和她的团队一直开展多学科研究溶酶体贮积症的酶疗法。溶酶体贮积症(LSD)是一组遗传性代谢疾病,是由于基因突变致溶酶体中有关酸性水解酶缺陷,导致机体中相应的生物大分子不能正常降解而在溶酶体中贮积,引起细胞组织器官功能的障碍。

溶酶体贮积症既可导致多种系统的病变,也可仅限于神经系统,自出生至成年期均可发病。临床表现变异大,病情呈进行性加重。绝大多数溶酶体贮积症以常染色体隐性方式遗传,其中的每一种病发病率虽低,但作为一组病来说就是常见的人类遗传病之一。
 
目前,酶疗法只可用于70多种不同类型的溶酶体贮积症(lysosomal storage diseases)中的六种。根据西蒙·弗雷泽大学的研究人员介绍:温室种植玉米的种子可能对治疗这种罕见的危及生命的儿童遗传性疾病有效。

温室种植的玉米可能是生成α-L-艾杜糖苷酶的一个平台,α-L-艾杜糖苷酶主要用于治疗粘多糖病Ⅰ型(溶酶体贮积病的一种类型),相关研究结果发表在本周的Nature Communications杂志上。

这一发现可能从根本上改变酶疗法,大大减少患者的治疗成本。该研究使用的新技术能操纵玉米种子中信使RNA的转运,控制随后治疗性蛋白质糖加工的进程。运用这种方式,研究人员已经能够从玉米种子中生产新的药物来治疗疾病​​。 (生物谷:Bioon.com)

Production of α-L-iduronidase in maize for the potential treatment of a human lysosomal storage disease.

Xu He, Thomas Haselhorst, Mark von Itzstein, Daniel Kolarich, Nicolle H. Packer, Tracey M. Gloster, David J. Vocadlo, Lorne A. Clarke, Yi Qian, Allison R. Kermode.

Lysosomal storage diseases are a class of over 70 rare genetic diseases that are amenable to enzyme replacement therapy. Towards developing a plant-based enzyme replacement therapeutic for the lysosomal storage disease mucopolysaccharidosis I, here we expressed α-L-iduronidase in the endosperm of maize seeds by a previously uncharacterized mRNA-targeting-based mechanism. Immunolocalization, cellular fractionation and in situ RT–PCR demonstrate that the α-L-iduronidase protein and mRNA are targeted to endoplasmic reticulum (ER)-derived protein bodies and to protein body–ER regions, respectively, using regulatory (5′- and 3′-UTR) and signal-peptide coding sequences from the γ-zein gene. The maize α-L-iduronidase exhibits high activity, contains high-mannose N-glycans and is amenable to in vitro phosphorylation. This mRNA-based strategy is of widespread importance as plant N-glycan maturation is controlled and the therapeutic protein is generated in a native form. For our target enzyme, the N-glycan structures are appropriate for downstream processing, a prerequisite for its potential as a therapeutic protein.

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