来源：生物谷 2012-02-20 03:20
Corcept Therapeutics公司的药物Korlym通过了美国监管机构的审批。这是首个获FDA批准用于治疗库欣综合征（Cushing's syndrome）的药物，它也是该公司的首个上市产品。
消息发布后，Corcept公司（纳斯达克：CORT）的股票价格在随后的盘后交易中大涨40%以上。
新获批的药物Korlym能阻断类固醇激素皮质醇的活性。皮质醇是由肾上腺产生，在库欣综合征患者中过量生产，导致血压升高。据FDA称，Korlym是通过阻断皮质醇与其受体的结合来发挥作用。
Korlym是罕见疾病药物开发模式的最新例子，这表明，针对那些影响很小的部分患者疾病，制药公司研发了相对较少的临床试验的药物能够获得审批。Korlym于2007年获得少见病药物地位，在美国有望使大约5000例患者受益。Korlym的获批主要是根据一项涉及仅50例患者的临床试验。
然而，Korlym附有一个忠告，即孕妇禁忌使用，因为它使用了一种堕胎药中的一种成分。据彭博社报道，Corcept公司认为，该成分可能限制Korlym的使用。
大小型生物制药企业正积极投身于罕见疾病领域，这将能够帮助到那些未获满足医疗需求的患者，同时也提供了一些诸如延长的排他性周期及较低的临床开发成本等优点。（生物谷bioon.com）
编译自：Fiercebiotech
http://www.fiercebiotech.com/story/corcept-skyrockets-fda-nod-rare-disease-drug/2012-02-17?utm_medium=rss&utm_source=rss
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