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干细胞疗法临床转化面临的问题

来源:上海行业情报服务网 2011-04-18 08:28

尽管已经有许多企业意识到干细胞领域具有巨大的潜在市场发展前景,并已经开始对该领域进行投资,但是目前,从全球干细胞产业化发展进程来看,能够真正进入临床应用的产品却非常少。造成这种状况的主要因素可以概括为以下几个方面。

1.政策因素

目前,国际上并不是所有国家都支持干细胞研究,尤其是针对人类胚胎干细胞的研究,而人类胚胎干细胞恰恰是干细胞疗法开发中最理想的细胞来源。这在一定程度上限制了相关疗法的开发。

然而,即使是对干细胞研究大力支持的国家,在面对干细胞疗法从实验室向临床转化的审批时,也无法完全放开。而且在大部分国家关于干细胞的政策中,许多需要具体细化的细节还没有明文规定,缺乏统一的技术标准,而没有技术标准就没法明确管理的具体措施。

2008年12月,国际干细胞研究学会(ISSCR)发布了《干细胞临床转化指南》(Guidelines for clinical translation of stem cells)。该指南由来自13个国家的干细胞科学家、临床医生、伦理学家及管理官员组成的“干细胞临床转化工作组”制定,其中对干细胞研究向临床转化过程中涉及的各方面的问题进行了讨论。该指南的制定为各国制定相关政策提供了依据,在一定程度上促进了干细胞疗法的研发进程和产业化发展进程

2.技术因素

在技术方面,首先是疗效缺乏客观、公正的评价。任何一种新疗法在进入临床应用之前,都需要进行大量的临床试验,以证实该疗法的效果、安全性和稳定性。然而,目前有许多干细胞疗法的疗效已经在利用动物开展的临床前试验中得到了充分的证实,但是由于细胞数量不足、可移植的患者缺乏或需要通过科学的发展来优化临床试验过程等原因,导致临床试验中的疗效评价无法实现严格随机、双盲对照和大样本量等要求,也就导致临床试验的结果无法实现完全的客观公正,从而阻碍了干细胞疗法向临床应用的转化。

第二,安全性问题。癌变的可能一直是患者无法接受的首要问题,还没有哪一种方法经过长期检验证明安全。就心肌梗塞治疗而言,目前干细胞已经被证实对心肌细胞的再生有明显促进作用,但干细胞治疗本身是否会导致细胞的恶性转化现在也还在研究之中。

最后,疗效不一。干细胞治疗目前还多是个性化治疗。因此在病例选取上无法做到统一,自然疗效也无法衡量。

3.伦理道德因素

伦理问题一直是各国政府制定干细胞政策时要考虑的重要问题。伦理标准的底线到底在哪里一直没有停止讨论。科学家所采用的技术方法都尽量远离红线。从操作层面,每一步实验设计和临床应用的过程,都要尽可能得到相关部门的批准或完备必要的程序。

(中国科学院上海科技查新咨询中心   毛开云)

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