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Nature medicine:科学家发现治疗性克隆可治疗帕金森氏病

来源:科技日报 2008-06-06 09:37

科学家通过对治疗性克隆不断的研究发现,利用病人本身细胞可治疗其患有的疾病。美国斯隆—凯特林癌症研究所实验发现,患有帕金森运动障碍的小鼠在被植入来自自身皮肤细胞克隆的神经细胞后,病情有了明显的改善。此项研究成果刊登在近日《自然医学》杂志在线版上。哈佛大学干细胞研究员乔治·戴利称,此项研究是一次有重要影响的技术之旅。

当帕金森遇到治疗性克隆

在18年前,通过补充大脑中损失的神经元来治疗帕金森症的方法就已经到了人类试验阶段。但是,到目前为止这个领域的研究却还是处在起步阶段。为了实现胚胎干细胞能够治疗帕金森病的预言,科学家进行了不懈的努力。

帕金森氏症会导致运动功能出现障碍,如肢体颤抖、摇头、肌肉僵直、动作缓慢、记忆力减退等,科学家发现,这种疾病的病因是神经细胞变性等引起神经递质多巴胺减少。事实上,揭开多巴胺神经元退化之谜的一个难点就是找到一种能够精确模拟多巴胺细胞损失的模型。

研究人员需要找到能与病人细胞基因相匹配的基因。他们认为,最好的办法是使用治疗性克隆或者体细胞核转移技术。据专家介绍,目前国际上一般把对人类自身的克隆分为“生殖性克隆”和“治疗性克隆”,前者是把出于生殖目的使用克隆技术在实验室制造人类胚胎,然后将胚胎置入人类子宫发育成胎儿或婴儿的过程;后者是指把克隆出来的组织或者器官用于治疗疾病。由于某些新医疗方法需要胚胎干细胞,故科学家在实验室制造人类胚胎以提取胚胎干细胞。

治疗性克隆动物实验有进展

尽管2007年6月19日《科学》杂志在线版上已报道了首例成功在猴子身上使用该技术实现实验的事件,但至今还没实验能够把人体体细胞核转化为人类胚胎干细胞。

目前,对治疗性克隆的主要进展还停留在对鼠实验领域。2002年,科学家利用基因相同老鼠的胚胎干细胞源细胞,在不同类的老鼠中产生再生血液系统。一年后,研究人员研发出应用小鼠克隆细胞治疗帕金森氏病的老鼠模型,并且在其它相关动物中,这项实验也开始有所进展。

最近的一项新研究第一次证明,从患病动物提取的细胞可用来治疗相似动物。由神经学家劳若斯·斯特领导的一个研究小组,在实验中给6只小鼠大脑的指定部位注射一种毒素,使其患上和帕金森氏症类似的症状,从而摧毁老鼠大脑中的多巴胺神经元。接着,研究人员把患有疾病的老鼠表皮细胞核,嫁接给一个已经被除去细胞核的小鼠卵母细胞,改进后的细胞被放置在早期的晶胚里或胚泡里生长。使用该方法,科学家能够培育出来自24只小鼠的187个胚胎干细胞,这些细胞中的大多数植入了多巴胺神经元,随后移植给取出原始细胞的老鼠大脑中。研究发现,移植了细胞的小鼠,患有的疾病表现出显著改善,并且逐渐拥有能力去控制细胞向坏的方面转化。同时,研究还发现,即使把遗传神经细胞嫁接给那些不相干的小鼠,也会拥有不错的进展。

帕金森治疗仍任重道远

研究人员称,这种利用治疗性克隆技术治疗帕金森氏症的疗法前景看好,因为移植的神经细胞来自实验鼠自身,不会被实验鼠的免疫系统排斥。帕金森氏病协会研发部门主管基兰·布列恩说:“这是一个令人兴奋的发展,因为这可能是人类第一次从自身一小片皮肤上提取胚胎干细胞,用来治疗帕金森氏症。干细胞治疗法给那些需要修复脑组织的患者提供了很大的希望。这种疗法可能最终会治愈帕金森氏症,让那些帕金森氏症患者重获生命的自由。”但是要进行治疗性克隆研究,必须先进行“人兽混合胚胎”的研究。治疗性克隆目的不是将胚胎培育成人,而是为了提取全能型胚胎干细胞,然后在合适的条件下,使其发育成为所需的细胞甚至器官,用于治疗人类疾病。

美国哈佛大学干细胞研究人员认为,这种方法更接近于细胞疗法,尽管在治疗帕金森氏病上取得了新进展,但小鼠模型毕竟只是帕金森病的一个简化版本,在治疗人类帕金森氏病上将任重而道远。

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