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基因治疗技术能否使盲人重见光明?

来源:科技日报 2007-05-25 09:22

    生物谷报道:基因已经成为许多人熟悉的概念,近年来科学家们又发明了一种可以帮助盲人获得视力的基因疗法。那么,这种技术究竟如何应用于医学研究,乃至临床治疗?它能否为人类战胜眼疾开辟新的道路呢?请关注———  

    对于许多先天性的疾病,医学家很多时候往往束手无策,都尽可能在婴儿出生之前做到优生优育。然而,随着近年来基因技术的不断突破,通过将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞,以纠正基因缺陷或者发挥治疗作用,使得许多先天性患者有了重获健康的希望。  

    不久前,英国就有科学家宣布发明了一种可以帮助盲人获得视力的基因疗法,并且这种技术已被证明对患有先天性视网膜变性疾病的动物有效。如果这一疗法能够通过临床实践,无疑将为广大饱受失明痛苦的盲人朋友提供一个治疗复明的前景。然而,这种技术能够实现吗?在实现中,人们又会碰上什么样的困难呢?就让我们一起来探究基因世界的奥秘。  

    用基因技术治疗失明  

    最近有消息称,英国伦敦大学和穆尔菲尔兹眼科医院的专家正在对12名患先天性视力障碍的病人试验一种新的基因疗法。这种技术已被证明对患有先天性视网膜变性疾病的动物有效。  

    领导这项研究的罗宾·阿里教授说:“如果我们掌握了把基因移植到视网膜的技术,那就能为它用于目前无法治疗的其他先天性疾病铺平道路。从长远看,它可以为治疗黄斑变性之类的常见病开辟道路。”阿里同时表示,这项工作还处于早期研究,基因疗法应用于临床还需要时间。  

    事实上,国内也曾进行过类似的研究工作。据南方某媒体报道,中山大学眼科中心把猴子的基因注入老鼠胚胎的体内,尝试通过新分化的细胞来解决某些眼部疾病。据该中心刘泉教授介绍,从已实验诞生的三只白鼠身上,已经跟踪发现猴子的DNA嵌入到小鼠身体组织里,皮肤、肝脏、角膜等处都发现了猴子DNA的踪迹。刘泉教授解释,因为治疗眼病很多时候不能靠原来已经有缺陷的组织细胞,而可能需要新细胞分化代替。因此此项研究在国际上也是十分先进和罕见的。  

    基因治疗在医学上的应用  

    基因治疗,根据北京华大基因研究中心吴东颖博士提供给记者的资料,是近20年来随着现代分子生物学技术的发展而诞生的新的生物医学治疗技术。利用该技术可将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因缺陷或者发挥治疗作用。  

    基因治疗大致有五种策略方式:一是基因置换,即以正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因。这是最理想的方法,但目前技术难以达到;二是基因修复,对缺陷基因进行修复,恢复正常。目前在实践中也有一定困难;三是基因修饰,将目的基因导入病变细胞,目的基因的表达产物能够弥补缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得到加强。目前基因治疗多采用这种方式;四是基因失活,利用反义RNA、核酸或肽核酸等反义技术及RNA干涉技术等,抑制一些有害基因的表达,以达到治疗疾病的目的。如利用反义癌基因对恶性肿瘤的治疗;五是免疫调节,将抗体、抗原或细胞因子的基因导入病人体内,改变病人免疫状态,从而达到治疗和预防疾病的目的。此法可用于恶性肿瘤和感染性疾病等的防治。  

    基因治疗失明的前景  

    基因技术究竟能否运用于失明患者的治疗呢?记者采访了北京协和医院眼科王中海医师。王医师介绍,通常失明可以归结于两方面原因:一是先天性或遗传性的,如胚胎的发育不完全;二是后天性的,如外伤导致,在形成视觉影像的角膜、晶状体、视网膜、视神经、视中枢这一通路上任何一环受到损伤,都有可能导致失明。  

    目前,失明的治疗主要采用的是手术和药物两种方式。针对不同的疾病可以采取不同的治疗方式,如视神经炎,通常使用大剂量激素冲击疗法,使濒临失明的患者恢复视力,并可达到手术无法达到的效果;而老年性白内障则一般采取手术的方式,普通药物治疗并不能达到理想的效果。同时相同的疾病,在不同的病情下,也可以分别采用手术和药物治疗的方式。  

    王医师表示,根据目前掌握的资料,基因治疗主要针对先天性和遗传性的失明患者,有一定的局限性,不可能使所有的致盲患者都得到康复。同时从医学研究发展到临床应用需要相当长的过程,也面临许多医学难题需要攻克。但是基因治疗提供了一种可能的途径,也是目前基因研究的一个热点,有着极大的发展前景。
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