Neuren的NNZ-2591获得孤儿药称号
来源：本站原创 2019-10-18 00:11
Neuren是一家位于澳大利亚的生物医药公司，致力于利用天然存在于大脑中的神经营养肽的合成类似物，开发了高度未满足需求的神经发育障碍的新疗法。日前，Neuren宣布旗下产品NNZ-2591在获得了安格曼综合症孤儿药称号之后，又被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药称号，以用于分别治疗Phelan-McDermid综合征和Pitt Hopkins综合征。 Neuren先
Neuren是一家位于澳大利亚的生物医药公司，致力于利用天然存在于大脑中的神经营养肽的合成类似物，开发了高度未满足需求的神经发育障碍的新疗法。日前，Neuren宣布旗下产品NNZ-2591在获得了安格曼综合症孤儿药称号之后，又被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药称号，以用于分别治疗Phelan-McDermid综合征和Pitt Hopkins综合征。
Neuren先前在Phelan-McDermid综合征，安格曼综合征和Pitt Hopkins综合征这三种使人衰弱的神经发育障碍的小鼠模型中分别发布了NNZ-2591的阳性结果。这些病症都是由不同基因的突变或缺失引起的，目前尚无批准的药物疗法。这些病症在脑细胞之间的连接和信号传导方面存在潜在的损伤，这是NNZ-2591治疗的目标。
原文出处：Neuren官网
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