FDA批准罗氏创新IL-6抑制剂上市 治疗视神经脊髓炎谱系障碍

日前，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA已批准Enspryng（satralizumab-mwge）上市，治疗AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）成人患者。今年6月，Enspryng在日本首次获批上市。罗氏也已经向中国递交了这款新药的上市申请，并已被纳入拟优先申请名单，有望加速这款创新疗法在中国的获批上市。

NMOSD是一种罕见的失能性中枢神经系统（CNS）自身免疫性疾病，在全球范围内影响着多达数十万人，常被误诊为多发性硬化，主要损害视神经和脊髓，导致失明、肌无力和瘫痪。NMOSD患者经常会出现疾病复发，免疫系统对自身组织的反复攻击会导致神经损伤逐步积累和残疾。患者会出现视力、运动功能和生活质量的下降，严重NMOSD发作可以导致死亡。

Enspryng是唯一一款获批治疗NMOSD的白细胞介素-6（IL-6）单抗药物，IL-6信号通路在NMOSD导致的相关炎症中发挥关键作用。Enspryng使用了新型再循环抗体技术设计，与传统技术相比，因为有更长的抗体循环时间，可以延长至每四周一次的皮下给药，可由NMOSD患者或护理人在接受医疗培训后在家中自行给药。

FDA的此次批准基于两项随机对照3期临床试验（SAkuraStar和SAkuraSky研究）结果，这是针对NMOSD开展的最大型的关键性临床试验之一。Enspryng在AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者中表现出强力和持续的疗效以及良好的安全性特征。Enspryng单药治疗以及与基线免疫抑制剂治疗（IST）联用时，与安慰剂相比均显着降低了复发风险，疗效持续了96周。基线免疫抑制剂治疗（IST）通常用于治疗NMOSD的复发。

SakuraStar的研究结果显示，在AQP4抗体阳性亚组中，76.5%的接受Enspryng单药治疗的患者在96周时无复发，而安慰剂组为41.1%。在评价Enspryng与基线IST联合使用的SAkuraSky研究中，91.1%的接受Enspryng治疗的AQP4抗体阳性患者在96周时无复发，而安慰剂组为56.8%。 (生物谷Bioon.com）