每3000人里就有1人得这种病，我们距离治愈还有多远？
来源：药明康德 2020-09-23 13:35
根据多发性硬化国际联合会（MSIF）的调研数据，全球每3000个人中，就有1人罹患多发性硬化（multiple sclerosis，MS）。这个听上去让人疑惑且陌生的名字，目前还没有治愈的方法。如果不进行规范的疾病管理，随着时间和疾病的进展，严重患者将有致残风险。30年前，患者根本找不到任何一款获批治疗MS的药物，只能在疾病复发时用大剂量激素应对。时过境迁，
根据多发性硬化国际联合会（MSIF）的调研数据，全球每3000个人中，就有1人罹患多发性硬化（multiple sclerosis，MS）。这个听上去让人疑惑且陌生的名字，目前还没有治愈的方法。如果不进行规范的疾病管理，随着时间和疾病的进展，严重患者将有致残风险。
30年前，患者根本找不到任何一款获批治疗MS的药物，只能在疾病复发时用大剂量激素应对。时过境迁，全球如今已获批的疾病修正疗法（DMT）已有十余款。就在刚刚过去的8月，MS迎来了又一款创新疗法，在家就能自行治疗，给患者对疾病的管理提供了便利。
虽然“治愈”依然是一座难以攀登的险峰，但我们看到越来越多的科学家正在向其发起挑战。为了让更多人了解这一疾病，提高公众对罕见病的认知，药明康德将于北京时间9月26日（星期六）上午9点，举办“让科学引领”公益系列论坛——多发性硬化主题专场。您可扫描下方二维码，报名并了解更多详情。
从神秘疾病到数十种疗法
19世纪60年代，法国神经病学家Jean-MartinCharcot遇到了一个以前从未见过的病例：一名年轻女佣得了一种怪病，其症状包括间断性眼球震颤、意向性震颤和吟诗样断续语言。这名患者后来不幸死去，尸检结果显示，她的脑和脊髓部位有多个硬化斑。此后，Charcot在自己的从医生涯中又陆陆续续接触到了30多个这样的病例。一开始，他以为这些患者是神经梅毒脊髓痨的受害者，但后来的研究证实，他们得的是另一种罕见的疾病，即后来所称的多发性硬化。
Unidentified photographer / Public domain
多发性硬化是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎症性脱髓鞘性疾病，常累及脑室周围、近皮质、视神经、脊髓、脑干和小脑。在人体里，大多数神经纤维的外面都包裹着一个名为“神经髓鞘 ”的绝缘层。它一方面能保护神经纤维，另一方面也能保障信号传递的准确性。然而，有时候免疫系统会把枪口指向中枢神经系统，并展开一系列攻击。这些攻击难以预测且多点开花，使得神经髓鞘不断破损与脱落，逐步导致患者脊髓、大脑以及视神经功能受损，严重时会丧失自理能力、失明甚至失去生命。
Image by Colin Behrens from Pixabay
多发性硬化是一个缓慢进展、逐渐加重的疾病，如不及时治疗，症状会逐渐加重，发作次数增加，严重的会造成失明、瘫痪。到目前为止，MS的临床治疗和诊断还存在一定挑战，虽然我们的武器库中已经有了十多种不同的治疗方法，但我们离终止疾病进展还有一定距离。
如何更快速、准确的诊断MS？我们何时能接近治愈MS的圣杯？潜在的创新治疗方式又有哪些？我们将汇聚中国及全球多发性硬化领域的知名临床医生、药物研发专家及公益倡导者，深入交流多发性硬化诊疗技术的现状，并进一步探讨其预防、治疗以及药物研发方法与模式的未来。我们坚信，让“罕见病”不“罕治”，才是未来应有的样子！
药明康德将于北京时间9月26日（星期六）上午9点，举办“让科学引领”公益系列论坛——多发性硬化（multiple sclerosis，MS）主题专场。您可扫描下方图片内的二维码，报名并了解更多详情。
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参考资料
[1] 卫生健康委发布罕见病诊疗指南.Retrieved September 2, 2020, fromhttp://www.gov.cn/fuwu/2019-02/28/content_5369203.htm
[2] A Short History of MS. Retrieved September 7, 2020, fromhttps://www.everydayhealth.com/multiple-sclerosis/a-short-history-of-multiple-sclerosis/
[3] 中国《多发性硬化患者生存报告（2018）》发布. Retrieved September 7, 2020, fromhttps://www.prnasia.com/story/237837-1.shtml
[4] Atlas of MS 3rd edition, RetrievedSeptember 16, 2020, fromhttps://www.msif.org/wp-content/uploads/2020/09/Atlas-Epidemiology-report-Sept-2020-Final-EN.pdf
注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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