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重磅消息!全球首款RNAi药物patisiran今年8月初将上市,来自赛诺菲/Alnylam

2018年7月5日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日,该公司宣布,RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性的III期临床研究APOLLO已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。在该项研究中,patisiran取得了极佳的结果,达到了研究的主要终点和所有次要终点。结果显示,在hATTR淀粉样变性患者中

2018-07-05

罕见病新药速递!Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿(PH1)大幅降低尿草酸水平

2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查,该药用于遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定,如果获批,patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的

2018-06-10

美国FDA授予RNAi药物ALN-TTRsc02孤儿药资格,治疗ATTR淀粉样变性

2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊,近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性RNAi药物ALN-TTRsc02治疗转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性的孤儿药资格。在欧洲,EMA于今年4月也授予了该药治疗上述疾病的孤儿药资格。Alnylam公司计划在今年晚些时候启动III期临床项目,ALN-TTRsc02有望

2018-06-10

RNAi药物有望靶向中枢神经系统疾病

  总部位于波士顿的Alnylam Pharmaceuticals是一家致力于推进RNA干扰(RNAi)疗法的生物医药公司。近日,该公司报告了使用RNAi疗法治疗中枢神经系统(CNS)疾病的临床前研究结果,该积极结果支持将RNAi疗法推进到临床试验阶段。Alnylam公司表示,在大鼠中进行的研究已能将新型小干扰RNA(siRNA)结合物成功递送至中枢神经系统中。单次鞘内注射(i

2018-05-11

首款RNAi药物patisiran治疗hATTR淀粉样变性显著改善心脏结构和功能

2018年03月30日/生物谷BIOON/--RNAi疗法开发领域的领军企业Alnylam制药公司近日在日本熊本举行的第16届淀粉样变性国际研讨会(ISA)上公布了RNAi药物patisiran治疗遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性的III期临床研究APOLLO的新数据。此次会上公布的是心脏亚群结果:APOLLO研究中有56%(n=126)受试者被纳入了预定义的心脏亚群。数据显示,与安慰剂相比

2018-03-30

赛诺菲和Alnylam向EMA提交全球首个RNAi药物上市申请

 12月18日,赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi(RNA干扰)药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示,双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请(MAA)。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白(TTR)的用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR amyloidosis)成人患者的RNAi疗法。Pa

2017-12-19

首款RNAi药物patisiran有望近期上市

 今天美国生物技术公司Alnylam宣布其RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)三期临床达到一级、二级终点,这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者,使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都显着下降,显示该药物不仅减缓疾病恶化,还可能在逆转疾病。用药组和安慰剂组退出率分别为7.4和

2017-09-21

重磅!遗传性hATTR淀粉样变性的RNAi药物完成III期试验!

2017年9月21日讯 /生物谷BIOON/ --昨日,ALNY(Alnylam Pharmaceuticals, Inc)制药公司和赛诺菲共同宣布,治疗遗传性hATTR淀粉样变性RNAi(RNA干扰)药物patisiran到达主要有效终点以及所有次要终点,圆满完成名为APOLLO的临床III期试验。遗传性hATTR淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传的退行性致命疾病。TTR蛋白主要在肝脏

2017-09-21

喜讯!FDA准许推进乙肝RNAi药物ARC-520临床研究

ARC-520是一种RNAi药物,具有功能性治愈乙肝的潜力。

2015-04-14

Arrowhead公布RNAi药物ARC-520治疗乙肝临床二期研究数据

总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的Arrowhead是一家专注于RNAi药物疗法开发的生物医药公司。最近其宣布开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好的临床二期研究数据。

2014-11-19